Sma

Con l’ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) hanno la possibilità di accedere all’innovativo trattamento. Il via libera di Aifa alla rimborsabilità della terapia genica per questa categoria di pazienti è stato annunciato da Novartis nella conferenza stampa organizzata a Roma.

“Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia”. Così Roberta Rondena, Country value & access head di Novartis, a margine della conferenza stampa con la quale la farmaceutica ha annunciato il via libera di Aifa all...

“Novartis è stata ed è al fianco di tutti gli attori dell’ecosistema per garantire la possibilità di effettuare lo screening neonatale, che rappresenta un’opportunità unica per incidere sul futuro della vita di questi piccoli bambini, proprio perché una diagnosi nei primi giorni di vita del bambino permette di diagnosticare” l’atrofia muscolare spinale (Sma) “e di intervenire in una fase precoce, presintomatica, migliorando gli outcome” clinici. Lo afferma Roberta Rondena, Country value & access ...

L’estensione della rimborsabilità della terapia genica ai bambini con Sma2, oltre che con Sma1, “rappresenta una vera e propria rivoluzione, perché ci permette di trattare anche i bambini che non avrebbero camminato senza questo trattamento. Se si riesce a trattarli molto precocemente, quando ancora i segni della malattia non sono arrivati, si permette loro di vivere una vita normale”. Sono le parole di Marika Pane, direttore del Centro clinico pediatrico Nemo del Policlinico Gemelli di Roma e pr...

“Avere la possibilità di ricevere una terapia che ha una somministrazione ‘one shot’, ovvero una sola volta nella vita, rendendo liberi anche dagli accessi ospedalieri ripetuti, è una grandissima rivoluzione e risponde al bisogno sempre presente e ribadito della nostra comunità di ricevere terapie quanto più efficaci e sicure possibili e che possano portare ad un cambiamento radicale del decorso della patologia”. Lo ha detto Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma, a margine della conferenza st...