Mieloma multiplo, via libera Ue a terapia Car-T

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) condizionata a idecabtagene vicleucel (Ide-cel), la prima immunoterapia a base di cellule T con recettore antigenico chimerico (Car-T) diretto contro l'antigene di maturazione delle cellule B (Bcma), per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto almeno 3 terapie precedenti, inclusi un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che hanno dimostrato progressione di malattia all'ultima terapia. Lo comunica Bristol Myers Squibb (Bms), sottolineando che Ide-cel è la prima e unica terapia Car-T approvata diretta a riconoscere e a legarsi a Bcma, una proteina quasi universalmente espressa sulle cellule del mieloma multiplo, uccidendo le cellule malate.

Il trattamento prevede un'infusione singola alla dose target di 420 x 106 cellule T vitali Car-positive entro un intervallo che va da 260 a 500 x 106 cellule T vitali Car-positive. Ide-cel è autorizzato per l'utilizzo in tutti gli Stati membri dell'Unione europea; l'Aic non include quindi l'approvazione in Gran Bretagna (Inghilterra, Scozia e Galles).

Il via libera Ue a idecabtagene vicleucel rappresenta "un'importante pietra miliare nel trattamento del mieloma multiplo e ci avvicina a offrire una terapia personalizzata, prima nella sua classe, ai pazienti europei che combattono contro questa malattia incurabile, dopo aver esaurito le precedenti opzioni di terapia con i 3 standard di cura - dichiara Samit Hirawat, Chief medical officer Bms - Con la terza approvazione regolatoria di idecabtagene vicleucel a livello mondiale, siamo orgogliosi di contribuire al progresso della scienza delle terapie cellulari e di continuare a offrire questa prima terapia Car-T anti-Bcma ai pazienti che ne hanno bisogno".

Ogni anno in Europa circa 50mila persone ricevono la diagnosi di mieloma multiplo, spiega Bms in una nota. Nonostante i progressi terapeutici, questo tumore rimane incurabile e molti pazienti affrontano periodi di remissione e di recidiva. In particolare, i malati con mieloma multiplo recidivante e refrattario che sono stati trattati con tutte e 3 le maggiori classi di farmaci spesso presentano risultati clinici sfavorevoli e dispongono di poche opzioni di trattamento rimanenti.

"Nel mieloma multiplo, quando il tumore non risponde al trattamento in corso oppure quando si presenta una recidiva, la malattia diventa sempre più difficile da trattare", afferma Jesus San Miguel, direttore medico della Clinica Universidad de Navarra (Spagna) e sperimentatore dello studio clinico KarMMa. In questo trial, riassume l'esperto, "il trattamento con Ide-cel ha mostrato di produrre risposte profonde e durature in una percentuale significativa di pazienti con mieloma multiplo triplo refrattario, compresi quelli pesantemente pretrattati e con malattia ad alto rischio".

"I pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno tentato ed esaurito numerose opzioni terapeutiche sperano in nuove opportunità di cura in grado di cambiare la storia naturale della malattia - commenta Brian G.M. Durie, Chairman della International Myeloma Foundation - L'approvazione di idecabtagene vicleucel è un traguardo importante per i pazienti europei".

L'impegno di Bms è quello di "rendere idecabtagene vicleucel disponibile per i pazienti dell'Unione europea". L'azienda, si legge nella nota, è al momento concentrata "sui numerosi requisiti necessari per l'effettuazione della terapia, tra cui l'onboarding dei centri di trattamento, sul completamento delle procedure di rimborso e sull'aumento della capacità produttiva per far fronte alla crescente domanda globale".

Bms sta inoltre "perseguendo attivamente tutte le opzioni per espandere la sua rete produttiva per la fornitura globale, così da rendere idecabtagene vicleucel disponibile per un numero maggiore di pazienti in tutto il mondo, inclusa l'aggiunta di una struttura produttiva situata in Europa a Leiden, nei Paesi Bassi". Nel frattempo, la compagnia continuerà a "produrre idecabtagene vicleucel per i pazienti dell'Ue e degli Stati Uniti presso lo stabilimento aziendale di produzione di immunoterapia cellulare all'avanguardia a Summit, nel New Jersey" in Usa.

Ide-cel ha ottenuto l'Aic condizionata secondo lo schema Prime (farmaci prioritari) dell'Agenzia europea del farmaco Ema. Questo tipo di autorizzazione - ricorda Bms - è concessa nell'interesse della salute pubblica, nel caso in cui il beneficio della disponibilità immediata risponda a un bisogno critico non soddisfatto. L'Aic condizionata nell'Unione europea ha una validità iniziale di un anno, che può essere estesa o convertita nell'Aic completa, dietro presentazione e valutazione di ulteriori dati di conferma.