Staminali: terapia genica 'bimbi in bolla', l'Italia celebra il suo primato

Strimvelis: cronaca di un primato tricolore. Lunedì 27 giugno a Roma, presso la Presidenza del Consiglio dei ministri, l'Italia celebra un successo senza precedenti nella lotta alle malattie genetiche rare: la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere dalla Comunità europea il via libera al lancio sul mercato per il trattamento dei 'bimbi in bolla', i piccoli affetti da Ada-Scid, una condizione che fin dai primi mesi di vita compromette il sistema immunitario rendendolo incapace di reagire a qualunque agente patogeno.

Strimvelis* rappresenta per la comunità scientifica "un caso di successo per la ricerca italiana e un modello di collaborazione unico" che ha visto protagonisti la Fondazione Telethon, l'Irccs ospedale San Raffaele di Milano e il gruppo farmaceutico britannico GlaxoSmithKline.

Durante l'evento capitolino (Sala polifunzionale, via Santa Maria in Via 37b, dalle 15.30 alle 17) i 'padri' di Strimvelis ripercorreranno le tappe del "percorso straordinario" che ha portato all'approvazione Ue: "Dagli inizi pionieristici alla fine degli anni Novanta con la nascita dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica", il Tiget di Milano, "a quando nel 2002 vennero pubblicati su Science i primi risultati positivi della terapia genica, fino alla partnership con Gsk del 2004, che nel 2010 diventa un'alleanza a 3 per combattere 7 malattie genetiche rare".

A raccontare la storia e a tracciare gli sviluppi futuri di questo filone di ricerca alle istituzioni, alle associazioni di pazienti e alla stampa saranno Alessandro Aiuti, responsabile Area clinica Tiget San Raffaele; Nicola Bedin, amministratore delegato Irccs ospedale San Raffaele; Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore delegato Gsk spa; Lucia Monaco, direttore scientifico Fondazione Telethon; Luigi Naldini, direttore SR-Tiget; Luca Pani, direttore generale Aifa, Agenzia italiana del farmaco. Introdurrà i lavori Claudio De Vincenti, sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio. In conclusione sono previsti gli interventi di Sir Andrew Witty, Ceo di Gsk, e del ministro della Salute Beatrice Lorenzin. Modera l'editore Paolo Messa (Formiche).