Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema all'acido obeticolico (Oca) per il trattamento della colangite biliare primitiva (Cbp), anche nota come cirrosi biliare primaria, in combinazione con acido ursodesossicolico (Udca) negli adulti con risposta inadeguata a Udca, o in monoterapia negli adulti che non tollerano Udca. Oca, dell'americana Intercept, è il primo nuovo trattamento disponibile da quasi 20 anni per i pazienti europei colpiti dalla malattia. L'azienda ha presentato all'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) la richiesta di rimborsabilità per il farmaco.
La Cbp - si spiega in una una nota di Intercept diffusa dall'Osservatorio malattie rare Omar - è una malattia autoimmune, cronica e progressiva che colpisce soprattutto le donne, circa una su 1.000 over 40, con il rischio di insufficienza epatica o morte prematura. E' caratterizzata infatti dalla distruzione progressiva dei dotti biliari del fegato, che porta a colestasi e infiammazione. E se non adeguatamente controllata, può portare a trapianto di fegato e ridurre l'aspettativa di vita. L'Udca era l'unico farmaco approvato in Europa nell'ultimo ventennio, ma le ricerche indicano che il 40% dei pazienti trattati ha una risposta inadeguata al trattamento. Da qui l'importanza di una nuova terapia.
L'acido obeticolico (Ocaliva*) è un agonista del recettore farnesoide X, regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari. Oca funziona a livello del fegato aumentando il flusso biliare e sopprimendo la produzione di acidi biliari, riducendo così l'esposizione dell'organo ai livelli tossici di queste sostanze.
"La disponibilità dell'acido obeticolico rappresenta un grande passo avanti per i pazienti con Cbp e in particolare per quelli che sono non responsivi, o lo sono parzialmente, al trattamento con Udca - afferma Pietro Andreone, Dipartimento di Scienze mediche e chirurgiche dell'università di Bologna - Questi pazienti sono quelli che hanno il maggiore rischio di progressione della malattia, che sviluppano complicanze e insufficienza epatica e che possono essere curati solo con il trapianto di fegato. Il trapianto, comunque, non rappresenta la soluzione per tutti sia per la carenza di organi sia perché spesso vi sono controindicazioni all'intervento. Oca ridurrà le necessità di trapianto - prevede l'esperto - perché permetterà di rallentare la progressione della malattia, ovvero di stabilizzarla, proprio negli ammalati con malattia più aggressiva".
"Salutiamo l'arrivo dell'acido obeticolico con grande entusiasmo - commenta Ivan Gardini, presidente di EpaC Onlus - poiché rappresenta un grande passo avanti per la cura di numerosi pazienti con colangite biliare primitiva. La nostra associazione ha già provveduto ad allestire un sito internet informativo, http://www.malattieautoimmunidelfegato.it, per aiutare i pazienti rispondendo alle loro domande attraverso un servizio gestito da medici esperti e per indirizzarli presso centri di alta specializzazione".
Secondo uno studio epidemiologico condotto in Italia, "possiamo stimare che i pazienti Cbp siano circa 13 mila, confermando che si tratta di una malattia rara anche nel nostro Paese - riferisce Pietro Invernizzi, Uoc di Gastroenterologia dell'ospedale San Gerardo di Monza, professore associato di Gastroenterologia e responsabile del programma per le malattie autoimmuni del fegato presso l'International Center for Digestive Health dell'università degli Studi di Milano-Bicocca - Sulla base dell'esperienza clinica, possiamo dire che circa il 30-50% della popolazione con Cbp non è controllata nonostante l'impiego di Udca".
