Parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea medicinali (Ema) alla concessione dell'autorizzazione di immissione in commercio per Natpar, il cui principio attivo è Pth umano ricombinante (rhPth) (1-84). Si tratta dell'intera replica di 84-amminoacidi del Pth umano endogeno, prodotto mediante tecnologia del Dna ricombinante, come trattamento aggiuntivo per i pazienti adulti con ipoparatiroidismo cronico non adeguatamente controllati con la sola terapia standard.
L'ipoparatiroidismo è una malattia rara e grave che si verifica quando le ghiandole paratiroidee secernono livelli insufficienti di Pth, con conseguente squilibrio minerale, in particolare bassa concentrazione di calcio (ipocalcemia) e alta concentrazione di fosfato (iperfosfatemia) nel sangue. Le complicanze hanno un impatto sostanziale sul benessere del paziente giorno dopo giorno e a lungo termine può dare potenziali danni irreversibili.
"Questa approvazione è un passo fondamentale per affrontare i bisogni insoddisfatti per i pazienti con ipoparatiroidismo cronico", ha dichiarato Philip J. Vickers, capo della R&D di Shire. "Come leader nel trattamento delle malattie rare, ci siamo impegnati a far progredire le opzioni terapeutiche per i pazienti con ipoparatiroidismo, e noi crediamo che, offrendo il primo Pth ricombinante per il trattamento di questa patologia, potremo aiutare i pazienti che sono adeguatamente controllati con la sola terapia standard da solo a gestire la loro condizione".
La Ce ora prenderà in considerazione il parere positivo del Chmp nella sua decisione finale sull'opportunità di fornire l'autorizzazione condizionale per il farmaco. Una decisione definitiva, aggiunge la nota, è prevista nel 2017.
"L'ipoparatiroidismo è un disordine endocrino per cui non esiste un trattamento ormonale sostitutivo", ha commentato Liz Glenister, direttore di Hypopara Gb, organizzazione britannica di pazienti con ipoparatiroidismo. "Attualmente, esiste un grande bisogno insoddisfatto in quei pazienti che non sono adeguatamente controllati con la terapia standard; questi pazienti sono ansiosi di poter avere a disposizione questo nuova potenziale opzione nella gestione della loro malattia".
