La vita comincia a 30 anni per l'epoetina alfa originator, pioniera tra i farmaci biotech e ancora protagonista della lotta alle malattie del sangue. Prodotta ora come allora, partendo dalla stessa cellula madre utilizzata per darla alla luce, la terapia biologica 'highlander' frutto della ricerca Janssen celebra il suo compleanno a Madrid dove è in corso il 22esimo Congresso della European Hematology Association (Eha). E festeggia con un Oscar alla carriera: una nuova indicazione attesa a breve anche in Italia, che promette di liberare da lunghe e continue trasfusioni in ospedale migliaia di malati di anemia legata alle sindromi mielodisplastiche. Per 'cambiare il sangue' e ritrovare ossigeno, a 3 su 4 basterà un'iniezione sottocute alla settimana da fare a casa.
Grazie a nuovi dati presentati al summit spagnolo, con un forte contributo della ricerca tricolore, l'epoetina alfa Janssen è oggi il primo e unico farmaco approvato per l'anemia da sindromi mielodisplastiche. "Compaiono principalmente in adulti e anziani con circa 3 mila nuovi casi all'anno - stima Agostino Cortelezzi, professore di ematologia all'università degli Studi di Milano e direttore dell'Unità operativa complessa di ematologia del Policlinico meneghino - Il midollo osseo di questi pazienti è come un albero ricco di frutti, i progenitori delle cellule del sangue, che però non arrivano a maturazione impoverendo il sangue soprattutto di globuli rossi". Da qui "una forte anemia che riduce la funzionalità di cuore e cervello, e complica anche le prestazioni fisiche più semplici". Camminare o salire le scale diventa un'impresa, cresce il rischio di cadute e fratture.
"Per curare questa anemia - ricorda l'esperto - finora avevamo soltanto le trasfusioni regolari" associate però a vari problemi: livelli di emoglobina instabili, con alti e bassi, e il pericolo di un sovraccarico di ferro da scongiurare con una terapia ferro-chelante non priva di effetti collaterali. "Con l'approvazione di epoetina alfa originator per i pazienti con mielodisplasie a rischio basso o intermedio-1 di progressione verso la leucemia e bassa eritropoietina sierica, pari a circa il 75% della popolazione di malati" quindi oltre 2 mila l'anno in Italia, "abbiamo un'arma potente che con un'iniezione consente di ripristinare in circa metà pazienti un livello corretto e stabile di emoglobina. Un farmaco 'mago' - lo definisce Cortelezzi - che cambia drasticamente la qualità di vita dei malati, eliminando bene e a lungo i sintomi dell'anemia" perché mima l'azione dell'eritropoietina, la sostanza fabbricata dall'organismo per stimolare la produzione di globuli rossi.
La versione biotecnologia dell'eritropoietina, interviene Francesco Locatelli, direttore emerito del Dipartimento di nefrologia, dialisi e trapianto renale dell'ospedale Manzoni di Lecco, "è stata introdotta in terapia 3 decenni fa per la cura dei pazienti con insufficienza renale, per i quali l'unica terapia era la dialisi accompagnata da frequenti trasfusioni". Ne risultavano "livelli di emoglobina mantenuti appena ai minimi. Il prodotto biotech ha cambiato radicalmente la vita ai pazienti, oltre che in un certo senso ai loro medici", e "negli anni non ha smesso di riservarci sorprese positive".
"Circa 15 anni fa - prosegue lo specialista - è sbarcato in ambito oncologico e onco-ematologico come farmaco per controllare le anemie da chemioterapia o indotte dal tumore stesso". E' stato poi studiato "nella prevenzione della riperfusione d'organo in caso di insufficienza renale acuta, per facilitare la ripresa funzionale del rene nel post-trapianto, per cercare di limitare i danni dopo un ictus ischemico, e nel post-infarto per valutare la possibilità di limitare la zona ischemica". Ancora: il farmaco bio fa la differenza nel trattamento precoce dei diabetici con insufficienza renale, nei quali l'anemia si manifesta prima.
E adesso una nuova alba nell'anemia da mielodisplasie, indicazione autorizzata di recente dall'Agenzia sanitaria francese Ansm. "Abbiamo già avviato le procedure per l'implementazione locale dell'approvazione europea - annuncia Massimo Scaccabarozzi, presidente e amministratore delegato di Janssen Italia - così che la terapia potrà presto essere impiegata anche nel nostro Paese". Questo risultato, evidenzia il manager, "è frutto di un investimento sostenuto a distanza di decenni dall'introduzione di una molecola innovativa che continua a dimostrarsi una risposta terapeutica per molte patologie diverse e importanti. Un investimento sostenuto nonostante il brevetto fosse scaduto, nell'interesse di fornire ai pazienti una soluzione ai loro problemi".
I dati che hanno portato al via libera per la nuova indicazione di epoetina alfa originator grazie alla procedura di mutuo riconoscimento, e che ne consentiranno a breve lo sbarco nella Penisola, arrivano da studi clinici internazionali coordinati da ricercatori italiani. Al meeting dell'Eha i riflettori sono accesi in particolare sul trial 'Epoane 3021': nei pazienti target dimostra la superiorità del farmaco rispetto alle trasfusioni (la risposta è del 50% contro il 4%) e prova che la necessità di ricevere sangue può essere più che dimezzata.
Gli esperti dedicano una riflessione al "sofisticato processo tipico dei farmaci biotecnologici, che prevede la conservazione e la riproduzione della stessa banca cellulare originale". Per l'epoetina alfa di Janssen Cortelezzi invita a immaginare "una sorta di brodo primordiale, un 'minestrone' che bolle da 3 decenni, monitorato ed equilibrato in modo che gli innumerevoli parametri che influenzano la produzione del farmaco restino sostanzialmente invariati. Questo consente di avere da 30 anni gli stessi standard e un prodotto con la garanzia della stessa composizione".
"La produzione dei farmaci biologici - riflette lo specialista - prevede l'uso di microrganismi modificati geneticamente per sintetizzare specifiche proteine. E' diversa dalla sintesi chimica di una molecola semplice" ed è per questo che "un biosimilare non può essere considerato identico al biologico originario, ma va sottoposto a verifiche in studi che ne confermino gli stessi effetti e lo stesso grado di sicurezza per tutte le indicazioni per cui è consentito l'impiego. Oggi possiamo dire con certezza che epoetina alfa originator è un farmaco biologico sicuro ed efficace, come risulta dagli studi di approvazione L'estrapolazione dello stesso dato con i biosimilari non è immediata, ma necessita di prove che devono derivare da studi scientifici rigorosi".
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