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In Italia nuova arma contro la leucemia linfoblastica acuta

FARMACEUTICA
In Italia nuova arma contro la leucemia linfoblastica acuta

Commercializzata in Europa da Shire, arriva anche in Italia - in regime di rimborsabilità in fascia H - una nuova arma per i pazienti adulti e pediatrici con leucemia linfoblastica acuta. Si tratta della pegasparaginasi, "una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento della leucemia linfoblastica acuta: la pegilazione - evidenzia Shire in una nota - prolunga l'emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue riducendone l'immunogenicità. A oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima linea in associazione al trattamento antineoplastico per i pazienti pediatrici e adulti con leucemia linfoblastica acuta".

"La leucemia linfoblastica acuta (Lla) è un tumore ematologico che colpisce i progenitori dei globuli bianchi, della linea linfoide, nel midollo osseo in forma acuta, ovvero con una progressione rapida della malattia. Possono essere colpiti pazienti di tutte le età - ricorda Robin Foà, ordinario di Ematologia presso l'Università Sapienza di Roma - Nei bambini è la neoplasia più frequente mentre è rara negli adulti. I sintomi sono legati alla proliferazione superiore alla norma di cellule ematopoietiche immature (blasti) nel midollo osseo, con conseguente riduzione delle cellule ematologiche normali. Ciò porta a una diminuzione dei globuli rossi, dell'emoglobina, dei granulociti neutrofili e delle piastrine, da cui conseguono stanchezza, infezioni e manifestazioni emorragiche, talvolta ingrossamento di milza, fegato e linfonodi".

"La terapia - ricorda l'esperto, analizzando il caso dei pazienti adulti - deve mirare a eradicare la malattia, eliminando tutti i blasti a livello del midollo osseo, dove nasce la malattia. I capisaldi della terapia sono la polichemioterapia, gli inibitori delle tirosin-chinasi per le Lla Ph+ (Philadelphia positiva, il sottogruppo genetico più frequente negli adulti), il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e, più recentemente, si sono affacciati anche diversi anticorpi monoclonali per le Lla della linea B. La formulazione pegilata della L-asparaginasi nativa permette di ridurre la frequenza di somministrazione, senza diminuire l'efficacia terapeutica; in più risulta meno immunogenica rispetto alla formulazione convenzionale e, quindi, potenzialmente associata a meno effetti collaterali".

E per i bambini? In Italia si registrano circa 450 casi nei pazienti con meno di 14 anni mentre nella fascia 14-18 anni si contano ulteriori 100 casi ogni anno. "I progressi compiuti per contrastare questo tumore nell'età pediatrica sono notevoli - dichiara Andrea Biondi, professore di Pediatria presso l'Università degli Studi di Milano Bicocca - Negli ultimi 30 anni siamo riusciti ad arrivare a una percentuale di guarigioni di circa l'80-85%. L'asparaginasi assume un ruolo essenziale nel trattamento della malattia nei bambini: infatti rappresenta una delle prime forme di farmaco intelligente. Il suo meccanismo d'azione si basa su un deficit dei linfoblasti: queste cellule leucemiche necessitano infatti di un enzima, l'asparagina, per funzionare e riprodursi. In presenza di questo farmaco le cellule leucemiche non hanno più fonti di approvvigionamento e muoiono, mentre le cellule normali sopravvivono prendendo una via alternativa".

"Shire è orgogliosa di annunciare l'arrivo di pegasparaginasi in Italia: un ulteriore risultato del forte e continuativo impegno dell'azienda nei confronti dei pazienti rari", conclude Francesco Scopesi, General Manager di Shire Italia.

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