"La recente disponibilità di concentrati a emivita prolungata" per il ripristino dei fattori della coagulazione carenti "ha portato una vera e propria rivoluzione nel mondo dell'emofilia". Con "benefici a vantaggio sia dei pazienti che del sistema sanitario". Se ne è discusso in occasione del XVI Convegno triennale sui problemi clinici e sociali dell'emofilia e delle malattie emorragiche congenite, organizzato nei giorni scorsi a Napoli dall'Associazione italiana centri emofilia (Aice) e dalla Federazione delle associazioni emofilici (FedEmo).
L'emofilia - ricordano gli esperti - è una malattia rara congenita causata da un difetto della coagulazione del sangue dovuto alla carenza di alcune proteine: il fattore VIII della coagulazione nel caso dell'emofilia A, il fattore IX nell'emofilia B. I pazienti sono soggetti a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, anche spontanei nelle forme gravi, i più frequenti dei quali sono gli emartri: dolorose emorragie nelle cavità articolari, che nel tempo portano a esiti fortemente invalidanti. Per prevenire l'artropatia e le emorragie gravi, gli emofilici devono sottoporsi all'infusione regolare del fattore di coagulazione carente. "Con l'uso dei nuovi farmaci a emivita prolungata - spiega Rita Carlotta Santoro del Centro emofilia di Catanzaro, durante il Simposio 'ProGress: quando l'innovazione diventa sostenibilità', promosso dalla svedese Sobi - i pazienti possono proseguire il trattamento profilattico diminuendo il numero di infusioni settimanali senza compromettere la protezione dagli episodi emorragici. Il tutto con un impatto a lungo termine sullo stato delle articolazioni, sull'aderenza alla terapia e sulla qualità di vita".
Allo stesso tempo, i nuovi anti-emofilia promettono un risparmio per il Servizio sanitario nazionale. "Si tratta di una riduzione in termini di consumo di concentrato che, secondo più recenti dati internazionali, va dal 19% per il fattore VIII nell'emofilia A fino al 50% per il fattore IX nell'emofilia B, con l'utilizzo dei farmaci a emivita prolungata efmoroctocog alfa (emofilia A) ed eftrenonacog alfa (emofilia B) - precisa Carlo Lazzaro, direttore di ricerca 'Studio di economia sanitaria' di Milano - Questo scenario è già realtà in Canada e potrebbe realizzarsi presto anche in Italia. Oggi - osserva - è fondamentale parlare di innovazione sostenibile: garantire ai pazienti la migliore possibilità terapeutica è essenziale e prioritario, ma in un'epoca caratterizzata da risorse limitate è altrettanto importante orientarsi verso innovazioni che presentino razionalità anche economica, a parità di risultato sulla salute dei pazienti. E' il caso dei farmaci a emivita prolungata già citati, per i quali è stato dimostrato il notevole risparmio in termini di quantitativo di farmaco somministrato, traducibile per l'emofilia A in 38.500 euro l'anno a paziente".
"Ulteriori indagini - aggiunge Lazzaro - potrebbero inoltre evidenziare che il risparmio si accompagna a una migliore qualità della vita dei pazienti, grazie alla riduzione del numero delle somministrazioni ed alla diminuzione degli episodi emorragici". E "pazienti che stanno meglio necessitano di meno cure da parte del Ssn".
I dati canadesi sono confermati dall'esperienza clinica italiana dei Centri emofilia di Padova, Catanzaro e Parma, presso i quali numerosi pazienti sono passati alla terapia con i farmaci a emivita prolungata. "Secondo la nostra esperienza clinica - testimonia Ezio Zanon, responsabile del Centro emofilia di Padova - un'attenta valutazione della clinica del pazienti e dei suoi dati di farmacocinetica consentono, utilizzando efmoroctocog alfa ed eftrenonacog alfa, una riduzione del numero di infusioni con miglioramento della qualità di vita del paziente. A parità di efficacia della profilassi, la riduzione del numero di infusioni è accompagnata da una riduzione del numero di unità di fattore utilizzate e quindi anche dei costi del trattamento".
"Oggi la disponibilità dei nuovi farmaci ci permette di scegliere una terapia sempre più personalizzata - commenta Annarita Tagliaferri responsabile del Centro emofilia dell'ospedale universitario di Parma - individuata sulla base delle esigenze del singolo paziente in termini di stili di vita, stato articolare, accesso venoso e in modo da garantire il livello di protezione più adeguato. Indubbiamente la riduzione del numero di infusioni è l'esigenza che da sempre i nostri pazienti ci hanno sottolineato. Ora - conclude - abbiamo la possibilità concreta di offrirla, creando le condizioni per un miglioramento dell'aderenza alla terapia con un significativo impatto positivo sulla qualità della vita".
