di Barbara Di Chiara
Il 2017 è stato un anno chiave per le terapie geniche, con l'approvazione di tre dei primi prodotti veramente rivoluzionari, contro alcune forme di tumori o di altre malattie rare: Strimvelis di Gsk, Yescarta di Kite Pharma e Kymriah di Novartis. E a breve si attende la decisione degli enti regolatori (in primis americani) su una terapia che va a curare una forma, altrettanto rara, di cecità totale. Il prodotto si chiama Luxturna, ed è frutto della ricerca dell'azienda Spark e il suo costo pare si aggirerà attorno al milione di dollari per paziente. Emerge dunque in tutta la sua forza la questione prezzo di terapie che si propongono come davvero all'avanguardia, anche per malati senza più speranze, ma davvero molto costose.
E' un nuovo report del U.S. Institute for Clinical and Economic Review (Icer) - riporta 'Fortune' - a calcolare appunto che Luxturna possa arrivare a costare attorno al milione di dollari anche se, non essendo ancora stata approvata, nessun prezzo è stato a oggi valutato né tantomeno fissato, si precisa. Il trattamento ha ricevuto poco tempo fa il via libera unanime del comitato di esperti della Food and Drug Administration (Fda). Ma l'Icer è un'entità controversa fra le aziende farmaceutiche, secondo le quali l'Istituto di ricerca darebbe nelle sue valutazioni poca importanza al valore in termini di vita e di risparmi che si ottengono grazie alle nuove terapie. La terapia genica di Spark, ad esempio, con una sola iniezione potrebbe ristabilire la vista e questo, soprattutto per un paziente, consente di tornare a vivere, oltre che a lavorare e a essere del tutto produttivo.
Ma se su Luxturna la decisione finale sull'approvazione è attesa per metà gennaio, la questione coinvolge sul momento altre aziende, che hanno già avuto il loro medicinale autorizzato. Kymriah, ad esempio, ha un prezzo di circa 475.000 dollari a paziente, che vengono però riconosciuti solo in caso il paziente risponda alla terapia. Per questo, anche l'Italia si sta preparando all'applicazione di nuovi meccanismi di rimborso: "Le recenti autorizzazioni in Europa di prodotti di terapia genica - ha ricordato in un editoriale il direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, Mario Melazzini - confermano che i tempi sono maturi per adottare nuovi paradigmi in grado di promuovere e pagare le cure, garantendo al contempo la tenuta dei conti. L'Aifa sta già applicando una serie di strumenti avanzati di valutazione farmaco-economica delle terapie farmacologiche, di condivisione del rischio con le aziende farmaceutiche e di monitoraggio e rivalutazione costante dei profili rischio/beneficio e beneficio/prezzo dei medicinali. Occorre, tuttavia, ripensare in un'ottica globale e integrata non solo i modelli di finanziamento delle terapie, ma più in generale i sistemi sanitari e la gestione dei budget dedicati alla spesa per la salute".
"Sì, i prezzi sono alti, molto alti. Siamo però di fronte a una rivoluzione nel trattamento di molte malattie, cancro incluso. L'intero sistema dell'industria farmaceutica subirà una rivoluzione, che necessariamente renderà i prezzi più accessibili. Non vi può essere interesse nel tenere prezzi alti e avere volumi bassi". A entrare nel dibattito è Pierluigi Paracchi, amministratore delegato di Genenta Science.
Genenta, fondata dall'ospedale San Raffaele, da Paracchi, venture capitalist e già investitore e consigliere di amministrazione di Eos, e dagli scienziati Luigi Naldini (direttore dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica, e Bernhard Gentner, ematologo e ricercatore del Tiget), sta lavorando su una terapia contro il mieloma multiplo e altre forme tumorali, basata sull'inserimento di un gene terapeutico nelle cellule staminali indifferenziate del midollo osseo.
"I risultati straordinari della terapia cellulare e genica - assicura Paracchi all'Adnkronos Salute - spingeranno la nascita e il potenziamento dei manufacturer", quindi di 'fabbriche' che si occuperanno di produrre le terapie, dopo che un'azienda biotech le ha messe a punto, "e quindi i prezzi, in questo modo, inizieranno a ridursi". Secondo il Ceo, sarà inoltre necessaria una "revisione dei processi di autorizzazione e magari una spinta verso una riforma dell'intera normativa sui brevetti, tanto da permettere ritorni per tempi più lunghi, e quindi prezzi più bassi. Ci vorrà del tempo - avverte l'ad - ma meno di quanto si pensi".
