Malattie rare: genitori bimba con Sma1 chiedono cura sperimentale

Quasi 15.000 condivisioni su Facebook in poche ore per la toccante storia della piccola Vittoria, bimba di un anno e mezzo affetta da Sma1, raccontata su alcuni quotidiani locali online del napoletano e subito rilanciata dal popolo del social network . "Aiutatemi a salvare mia figlia", è l'appello della mamma che con il marito e la bimba vive a Marano, e che chiede di poter ottenere per la figlia l'accesso a un trattamento in corso di sperimentazione contro la malattia. E secondo quanto apprende l'Adnkronos Salute il ministero, venuto a conoscenza del caso di Vittoria, ha attivato tutti i canali a disposizione per capire se sia possibile far somministrare alla bambina il farmaco richiesto.

Sonia e Gerardo De Biase stanno infatti cercando di arrivare al Isis-Smnrx, molecola attualmente allo studio in fase III da parte di due aziende farmaceutiche americane, appellandosi alle norme sulle terapie per uso compassionevole. Un caso che ricorda quelli delle disperate famiglie che sono ricorse al metodo Stamina, in molti casi applicato su bambini con la stessa patologia di Vittoria. Il medicinale in questione, però, questa volta è regolarmente oggetto di sperimentazione e per Vittoria la speranza è che possa esserle somministrato al più presto, appunto, con un'autorizzazione da parte del ministero della Salute, non essendoci alternative terapeutiche valide.

"Vi prego - ha dichiarato Sonia a 'Napoli Today' - aiutatemi a diffondere questo appello affinché mia figlia possa ottenere la somministrazione del farmaco. Vittoria, nonostante la sua terribile malattia, ci ha mostrato tutta la sua forza e voglia di vivere e noi genitori desideriamo che nostra figlia possa avere almeno una possibilità. Crediamo molto in questo farmaco che ha già dato ottimi risultati e ci sono testimonianze e video che ne attestano l'efficacia".