Malattie rare: azienda farmaco Sma1, per ora no uso compassionevole

"Siamo dispiaciuti ma, sfortunatamente, non potremo soddisfare nell'immediato i bisogni di ogni famiglia attraverso il nostro programma di sviluppo clinico", e "aprire l'accesso alla terapia al di fuori dei trial, in questo momento, potrebbe influire sulla nostra capacità di testare in maniera appropriata e soprattutto di far definitivamente arrivare" il candidato farmaco ai malati. Così l'azienda Isis Pharmaceutical all'Adnkronos Salute, interpellata in merito al caso della piccola Vittoria, residente a Marano di Napoli, affetta da Sma1 e per cui i genitori hanno chiesto l'accesso a un medicinale in corso di sperimentazione proprio a opera della società californiana.

Il ministero della Salute nei giorni scorsi aveva reso nota la volontà di autorizzare l'eventuale trattamento in accordo con l'Aifa, ma l'ultima parola spettava all'azienda produttrice. Che sembra dunque negare, almeno per il momento, l'accesso al trattamento per via compassionevole. "In questa fase non garantiremo l'accesso al farmaco al di fuori dei trial clinici", che sono in corso su neonati e bambini "anche in centri italiani", spiega Kristina Bowyer, Communications and Advocacy Relations Director di Isis Pharma.

"Proviamo molta comprensione nei confronti dei desideri urgenti delle famiglie e dei pazienti a un trattamento che potrebbe dare loro sollievo", precisa la portavoce, ma "l'obbligo che Isis e la sua partner Biogen hanno nei confronti di tutti coloro che sono affetti da Sma è determinare se il farmaco Isis-Smnrx sia un trattamento sicuro ed efficace, attraverso studi clinici ben controllati e rigorosi; facilitare l'esame dei dossier da parte delle agenzie regolatorie e, speriamo, essere in grado di fornire un trattamento alla comunità il più rapidamente possibile. Siamo impegnati nel rapido completamento dello studio pilota di fase III in modo che, se Isis-Smnrx si rivelerà sicuro ed efficace, potrà essere messo a disposizione della comunità di malati Sma il più velocemente possibile".

"E' importante - conclude Bowyer - che l'azienda si focalizzi sul completamento dei due studi cardine Endear & Cherish, per avanzare eventuali richieste di autorizzazione nel più breve tempo possibile e, cosa altrettanto importante, onorare il sacrificio di coloro che partecipano agli studi, che stanno contribuendo al futuro di tutta la comunità di famiglie che convivono con la Sma. Per queste ragioni, i nostri sforzi e le nostre risorse devono rimanere concentrati sul processo di sviluppo di Isis-Smnrx, in modo che possa essere approvato nel più breve lasso di tempo possibile".