Possibile terapia genica contro la fibrosi cistica allo studio in Gran Bretagna. La ricerca, coordinata dall'Imperial College di Londra, conta su un finanziamento di 3 milioni di sterline, coinvolge 136 pazienti a partire dai 12 anni di età e punta ad allargarsi il prossimo anno, essendosi già mostrata promettente: "Per la prima volta al mondo, abbiamo registrato un vantaggio significativo rispetto al placebo nei pazienti con fibrosi cistica - spiega lo scienziato Eric Alton - Se lo studio più grande mostrerà benefici, è possibile che potremo offrire questo trattamento ai pazienti entro la fine del decennio".
La fibrosi cistica è una malattia rara ma devastante, ereditaria e causata da un singolo gene difettoso. I danni ai polmoni causati dalla patologia sono responsabili del 90% dei decessi delle persone affette, che non hanno grandi probabilità di vivere oltre l'età di 35 anni. Ne soffrono circa 10.000 persone solo nel Regno Unito.
Dal momento che la base genetica della fibrosi cistica è stata scoperta nel 1989, gli scienziati hanno lavorato in vari modi per sostituire il gene 'difettoso'. Ma tutti i tentativi fatti finora sono stati contrastati dai meccanismi di protezione del corpo volti a eliminare il 'materiale indesiderato' dai polmoni, come i virus che vengono utilizzati per trasportare il Dna 'correttivo' nelle cellule.
Il nuovo trattamento non utilizza virus bensì globuli di grasso, o liposomi, che trasportano il materiale genetico e vengono inalati attraverso un nebulizzatore. I globuli si fondono con le pareti della membrana cellulare grassa e consentono al Dna di scivolare all'interno delle cellule polmonari. I risultati, pubblicati su 'The Lancet Respiratory Medicine' e ripresi online dai media internazionali - hanno dimostrato che la funzione polmonare migliora in media del 3,7% nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento, con punte del 6,4% o anche di più in alcuni singoli pazienti.
