Autorizzazione in Italia e rimborsabilità per la prima terapia genica per il trattamento dei 'bimbi in bolla'. L'Agenzia italiana del farmaco comunica che ieri è stata pubblicata in Gazzetta ufficiale la determinazione Aifa (n. 1028/2016) che ammette alla rimborsabilità il medicinale Strimvelis*, la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere dalla Comunità europea il via libera al lancio sul mercato per il trattamento dei piccoli affetti da Ada-Scid, una condizione che fin dai primi mesi di vita compromette il sistema immunitario rendendolo incapace di reagire a qualunque agente patogeno.
L'indicazione terapeutica prevede il trattamento di pazienti con immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (Ada-Scid), per i quali non sia disponibile un idoneo donatore consanguineo di cellule staminali Hla (antigene leucocitario umano)- compatibili. Le Commissioni consultive dell'Aifa hanno concluso la procedura di valutazione ai fini della definizione del prezzo e della rimborsabilità del medicinale Strimvelis in 48 giorni dalla data di presentazione dell’istanza di prezzo e rimborso da parte di GlaxoSmithKline (GSK), sottomessa all'Ufficio Hta il 5 aprile scorso.
E’ stata applicata, infatti, la procedura accelerata dei 100 giorni, in quanto il medicinale ha lo status di farmaco orfano, e l’iter negoziale in Italia è iniziato a pochi giorni dal parere positivo (01/04/2016) del Committee for Medicinal Products for Human Use (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali.
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