Virus che correggono il difetto ereditario delle cellule della retina. E' possibile grazie alla terapia genica, attuata "utilizzando dei virus che normalmente sono degli agenti patogeni, ma che in questo caso sono modificati in laboratorio per essere usati a nostro vantaggio, cioè a scopo terapeutico". A spiegarlo all'AdnKronos Salute è Alberto Auricchio, Molecular Therapy Program Coordinator, Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Napoli, intervendo al Simposio 'Restoration of Vision', organizzato dalla Fondazione Ri.MED in collaborazione con l'Istituto la Vision di Parigi e la School of Medicine dell'Università di Pittsburgh, che si tiene oggi e domani a Roma al Palazzo dell'Informazione.
"Questi virus - precisa l'esperto - vengono modificati affinché, anziché trasportare elementi propri dannosi, trasportino Dna terapeutico, benefico alle cellule della retina. Alcuni di questi approcci sono già entrati in clinica: uno di questi è stato approvato come terapia negli Usa, e sarà disponibile dal prossimo anno per tutti i pazienti".
E per il futuro ci sono sviluppi di ricerca innovativi legati a quest'area, come ad esempio l'editing genetico con "la possibilità di operare una sorta di 'taglia e cuci' a livello del Dna delle nostre cellule - evidenzia Auricchio - Cioè poter andare non solamente ad aggiungere Dna benefico, ma anche a eliminare copie di Dna dannoso presenti nel nostro genoma attraverso delle forbici molecolari che si chiamano nucleasi e che, trasportate sempre da virus, possono tagliare il Dna in punti specifici e correggerne la sequenza".
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