Cellule staminali che si trasformano in vasi sanguigni. A ottenerle scienziati americani, che stavano studiando una malattia degli occhi. Le persone che hanno una versione mutata del gene Atf6, nascono infatti con una fovea (la regione dell'occhio responsabile di una visione nitida e dettagliata) malformata o mancante. I ricercatori dell'Università della California, San Diego School of Medicine e dello Shiley Eye Institute, sono stati i primi a collegare l'Atf6 a questo tipo di compromissione della vista. Ora, in uno studio pubblicato su 'Science Signaling', il team di Jonathan Lin ha scoperto che un composto chimico che attiva il gene è in grado di convertire le cellule staminali prelevate dal paziente in vasi sanguigni.
"Volevamo verificare se ci fosse un modo per correggere questo difetto genetico e ripristinare la funzione oculare, aiutando questi pazienti con difficoltà visive e cecità - ha detto Lin - ma i nostri risultati potrebbero anche aiutare a far progredire lo sviluppo di nuovi trattamenti per altre malattie causate dalla mancanza di afflusso di sangue a un organo, come nel caso di ictus e infarto".
La proteina Atf6 è un fattore di trascrizione, il che significa che aiuta a spegnere o ad accendere altri geni, a seconda di cosa sia necessario alla cellula. L'Atf6 viene normalmente attivato quando la cellula è sotto stress. Ma il team di Lin aveva precedentemente scoperto che Atf6 è naturalmente 'attivo' durante lo sviluppo delle cellule staminali. E dopo che questi scienziati hanno pubblicato per la prima volta il legame tra il gene Atf6 e questo tipo di perdita ereditaria della vista, noto come acromatopsia o distrofia dei coni, alcuni anni fa, i malati hanno iniziato a contattarli da tutto il mondo.
Molti non avevano mai saputo quale fosse la causa dei loro problemi di vista ed erano ansiosi di verificare se avessero una copia mutata del gene Atf6. Erano anche desiderosi di contribuire alla ricerca per una miglior comprensione della malattia e, perché no, per una terapia. Per questo ultimo studio, il team di Lin ha dunque raccolto campioni di pelle donati da una famiglia di New York, in cui tre bambini sono nati con difetti di Atf6.
Da queste cellule i ricercatori hanno ottenuto staminali pluripotenti indotte. Nel frattempo, i collaboratori dello Scripps Research Institute hanno esaminato milioni di composti chimici, utilizzando la tecnologia robotica per testarne la capacità di attivare l'Atf6. Hanno trovato 10 composti promettenti e li hanno consegnati ai ricercatori per provarli sulle cellule staminali. "Non eravamo sicuri di cosa aspettarci", ha detto Lin. "Speravamo solo che uno di questi composti avesse un qualche effetto positivo". Poi, la sorpresa: un composto, noto come Aa147, ha attivato l'Atf6 nelle cellule staminali, portandole a svilupparsi principalmente in cellule endoteliali, essenziali per la formazione dei vasi sanguigni.
"Normalmente, le staminali si differenziano in molti tipi di cellule ed è difficile produrle di un tipo specifico, in una buona quantità - spiega Lin - Tuttavia, dopo il trattamento con Aa147, circa il 70% della coltura si è trasformato in cellule endoteliali, in grado di formare vasi sanguigni. Questo è il modo più efficiente che io conosca per produrre sperimentalmente vasi sanguigni".
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