"L'approvazione di due farmaci di terapia genica nel 2019 ci dice che ormai la genetica tradotto grandi speranze in realtà. E avrà un ruolo chiave anche nel 2020, con il riposizionamento dei farmaci, che sarà uno dei trend della ricerca: individuare i difetti genetici alla base di alcune patologie ha già permesso di mettere a punto farmaci dai meccanismi mirati, medicinali che poi vengono studiati per patologie diverse con però alla base uno stesso difetto molecolare". Parola di Giuseppe Novelli, genetista dell'Università di Roma Tor Vergata, che scommette proprio sul 'drug repositioning' delineando i trend della ricerca nel 2020.
"Il 2019 - dichiara Novelli all'AdnKronos Salute - è stato segnato dall'approvazione di due farmaci di terapia genica, il primo per l'atrofia muscolare spinale e l'altro per la talassemia. Due ricerche che dimostrano, appunto, come le grandi promesse della genetica si stiano traducendo in realtà. Dopo 30 anni dalla scoperta del gene della fibrosi cistica, è stato inoltre concluso - ricorda - il trial di fase III sulla prima terapia per questa patologia, messa a punto proprio grazie alle conoscenze del difetto molecolare" alla base della malattia.
"C'è poi un altro studio molto interessante, realizzato quest'anno", che per Novelli "potrebbe aprire una nuova era nella lotta ai super-bug: i ricercatori di San Diego hanno usato per la prima volta un virus (batteriofago) contro un batterio resistente ai farmaci. Un virus contro un super-batterio, utilizzato con successo in un paziente con fibrosi cistica: ecco, ritengo che questo approccio potrebbe aprire un nuovo filone di ricerca per contrastare il fenomeno, preoccupante, dell'antibioticoresistenza", conclude il genetista.
