(Adnkronos Salute) - La via italiana della ricerca sulla fibrosi cistica? Correggere il difetto di base della proteina CFTR, responsabile dell'insorgere della malattia genetica che conta solo nella Penisola oltre 2 milioni e mezzo di portatori sani. Per arrivare alla meta la Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica (Ffc Onlus) investirà 1,2 milioni di euro su una task force di scienziati 'made in Italy' che si metterà a caccia di un farmaco intelligente in grado di intervenire sugli effetti della mutazione genetica più frequente - la ΔF508 - che interessa oltre l'80% dei malati nel mondo e il 70% dei malati in Italia. Un farmaco in grado di agire alla radice della malattia, attraverso la correzione e il potenziamento della proteina difettosa. Il progetto 'Task force for Cf' scommette su due centri genovesi: il Laboratorio di genetica molecolare dell'Istituto Gaslini, storicamente esperto nella farmacologia di CFTR con Luis Galietta e Nicoletta Pedemonte, e il Dipartimento di Drug Discovery and Developement dell'Istituto italiano di tecnologia-Iit con Tiziano Bandiera e Daniele Piomelli. Ffc si è impegnata a sostenere i costi delle prime tre fasi con un contributo di 1.250.000 euro, rispetto al costo complessivo del progetto del valore di 1.615.000 euro. "Il progetto procederà per step successivi. Nella prima fase si passeranno al setaccio migliaia di piccole molecole rappresentative di molte classi di composti chimici. Questa fase dovrebbe far emergere quelle molecole che agiscono sulla proteina CFTR mutata riportandola nella giusta sede - spiega in una nota Gianni Mastella, direttore scientifico della Onlus - Nella seconda fase, le famiglie di composti chimici più promettenti saranno ulteriormente vagliate attraverso la sintesi di nuovi composti analoghi e la loro valutazione funzionale in cellule. Nella terza fase, le molecole capostipite verranno ottimizzate per migliorarne le proprietà e renderle più adatte a diventare farmaci. L'obiettivo finale è lo sviluppo di un composto o di pochi composti candidati allo stadio preclinico". Il passaggio da uno step all'altro e il suo finanziamento, spiega la Fondazione, avverrà soltanto se saranno raggiunti alla fine di ciascuna fase gli obiettivi prefissati, valutati anche con l'aiuto di esperti indipendenti esterni. A conclusione delle prime tre fasi si deciderà sui passaggi successivi, tra cui la sperimentazione in vivo tramite il ricorso a nuove collaborazioni con altri centri e istituti di ricerca. "Inizialmente - spiega Galietta, coordinatore scientifico del progetto - la ricerca puntava sulla terapia genica per colpire la malattia, ma gli esiti non sono stati incoraggianti. Nel frattempo sono nati nuovi approcci alla cura e negli ultimi anni è emersa la possibilità di trattare i pazienti utilizzando farmaci che possono ripristinare la funzione della proteina mutata CFTR. Un farmaco, sviluppato da una compagnia farmaceutica americana, l'ivcafactor, è stato già approvato per il trattamento di una quota non piccola di pazienti con un particolare tipo di mutazione". Il nodo è che "per la maggior parte dei pazienti bisogna ancora trovare un farmaco efficace". A questo punta il progetto della task force "che ci auguriamo possa portare alla più grande scoperta nell'ambito della ricerca sulla fibrosi cistica. Significherebbe salvare molte vite". L'Istituto italiano di tecnologia, chiarisce Bandiera, responsabile scientifico del progetto all'Iit, "fornirà la collezione di composti chimici necessaria allo screening iniziale e si occuperà della sintesi di nuove molecole capaci di migliorare la funzionalità della proteina difettosa". Ffc Onlus, si legge nella nota, "apre ai grandi donatori la possibilità di prendere parte al progetto per rendere possibile la realizzazione del sogno dei tanti malati colpiti da fibrosi cistica. Un sogno che la Fondazione insegue da oltre 17 anni, durante i quali, a partire dal 2002, ha investito in ricerca oltre 16 milioni di euro".
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