Messa a punto da Temple University e Statale Milano la tecnica ha ottenuto l'ok Fda alla sperimentazione sull'uomo
Eliminare con un paio di 'forbici molecolari' il Dna dell'Hiv dai pazienti infettati dal virus dell'Aids, liberandoli per sempre dalle terapie che oggi devono assumere a vita per evitare che la sieropositività diventi malattia conclamata. E' l'obiettivo della tecnica di editing genetico messa a punto presso la Temple University americana da Kamel Khalili, in collaborazione con il gruppo di Pasquale Ferrante dell'università Statale di Milano. L'Agenzia del farmaco Usa Fda ne ha approvato l'impiego e la prima sperimentazione sull'uomo può partire. Rivoluzionaria la prospettiva aperta da questo 'taglia-incolla' del Dna: "Eradicare il genoma del virus da quello delle cellule infettate". In altre parole, guarirle.
Negli ultimi 7 anni - ricordano da UniMi - Khalili e il suo team della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia hanno sviluppato e perfezionato, anche con l'équipe italiana di Ferrante del Dipartimento di Scienze biomediche della Statale milanese, una tecnologia di gene-editing basata sulle 'forbici da Nobel' Crispr per il trattamento dell'infezione da Hiv. Durante anni di studi preclinici Khalili, insieme ai colleghi della Temple University e a Ferrante, hanno sviluppato il farmaco EBT-101 "in grado di eradicare efficacemente il Dna provirale dell'Hiv dai genomi di diverse cellule e tessuti - spiegano gli scienziati - comprese cellule umane infette da Hiv e cellule e tessuti di topi umanizzati".
Una terapia "potenzialmente rivoluzionaria", che "è stata recentemente accettata in fase sperimentale da parte della Fda degli Stati Uniti" e che "potrebbe diventare la prima cura funzionale per l'infezione cronica da Hiv". (segue)
