Cellule 'bambine' contro la sclerosi multipla. L'autotrapianto di cellule staminali è in grado di fermare a lungo la progressione della malattia. E' il risultato di uno studio condotto da due studiosi italiani dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze e dell'Imperial College di Londra, che ha analizzato i dati di 281 pazienti affetti da sclerosi multipla e sottoposti ad autotrapianto di cellule staminali del sangue tra il 1995 ed il 2006 in 15 centri di 13 paesi, e seguiti dopo la procedura per una media di quasi 7 anni. Lo studio, pubblicato su 'Jama Neurology', era stato concepito con l’intento di verificare l'efficacia di questa procedura - non scevra da rischi - per un periodo di tempo sufficientemente lungo da fornire dati attendibili.
Il tutto in una malattia che, nonostante l’efficacia dei farmaci approvati, tende a provocare una lenta ma inesorabile progressione della disabilità nella grande maggioranza dei pazienti. Ebbene, lo studio ha mostrato che nel 46% dei pazienti, generalmente selezionati per una malattia particolarmente aggressiva e scarsamente sensibile alle terapie precedentemente somministrate, "si assisteva ad un arresto della progressione della disabilità a 5 anni dal trapianto e, in una minore percentuale di pazienti, addirittura ad un miglioramento dei sintomi", scrivono gli studiosi. "L'autotrapianto è una procedura largamente utilizzata da circa 30 anni per il trattamento di alcuni tumori del sangue e del sistema linfatico", spiega Riccardo Saccardi, ematologo dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi di Firenze, che ha coordinato il versante trapiantologico dello studio.
"La procedura consiste nel prelievo di cellule staminali del sangue mediante una chemioterapia e la somministrazione di farmaci che fanno uscire le cellule staminali dal midollo osseo per andare nel sangue. Il paziente viene quindi sottoposto ad una chemioterapia ad alte dosi che ha il compito di distruggere il sistema immunitario difettoso; subito dopo le sue cellule staminali vengono reinfuse per via endovenosa come una normale trasfusione. Il sistema immunitario - aggiunge - si rigenera a partire da queste cellule, senza il difetto che causava gli attacchi della malattia".
I ricercatori sottolineano che il trapianto è una procedura non scevra da rischi e che per questo va riservata a pazienti selezionati. Nello studio 8 pazienti sono deceduti nei primi 100 giorni dal trapianto; il rischio di complicanze fatali è però più modesto nei pazienti trapiantati in fase precoce di malattia. "Negli ultimi 5 anni la mortalità riportata al Registro europeo è dello 0.34%, per effetto della migliore selezione dei pazienti e dell’evoluzione della tecnica trapiantologica", aggiunge Saccardi. "In Italia - prosegue il medico di Careggi - si è effettuato il maggior numero di trapianti in ambito europeo in particolare a Firenze che è il Centro, coordinato per la parte neurologica da Luca Massacesi, che ha riportato la casistica più numerosa al Registro Europeo, assieme al Centro di Genova, coordinato da Gianluigi Mancardi".
E' adesso importante, dicono i ricercatori, promuovere uno studio prospettico che compari l’efficacia del trapianto con le più moderne terapie oggi disponibili in un gruppo di pazienti selezionati per una forma di sclerosi multipla particolarmente aggressiva. Secondo Paolo Muraro, neurologo presso l’Imperial College of Medicine di Londra che ha coordinato il versante neurologico dello studio, "sapevamo da altri studi che questo trattamento può essere molto efficace nel breve e medio termine (2-4 anni) ma nel lungo termine (5 anni e più) vi erano solo studi in piccoli numeri di pazienti. Con questo studio abbiamo raccolto evidenze che sostengono un effetto duraturo del trattamento. Abbiamo inoltre rinforzato le conoscenze sui fattori associati a un migliore decorso della malattia post-trapianto: giovane età, forma recidivante-remittente, minor numero di trattamenti immunosoppressori ricevuti prima del trapianto, e livello di disabilità lieve o moderato".
"Questi fattori identificano un profilo di paziente che ha maggiori probabilità di beneficiare del trattamento. Dato che questo profilo clinico corrisponde a fasi più precoci di malattia per le quali esistono terapie con farmaci ben studiati e approvati - conclude Muraro - sarà importante confrontare il trapianto di staminali con queste terapie in un saggio clinico randomizzato".
