Primo via libera europeo alle super terapie anticancro Car-T tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah, della svizzera Novartis) e axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta, dell'americana Kite, gruppo Gilead), già presenti sul mercato Usa dopo essere state approvate dalla Fda contro alcune forme di leucemie e linfomi. La raccomandazione all'autorizzazione all'immissione in commercio dei primi due trattamenti a base di linfociti T chimerici è arrivata ieri dai comitati Chmp (farmaci ad uso umano) e Cat (terapie avanzate) dell'agenzia Ue dei medicinali Ema.
Kymriah e Yescarta, ricorda l'Ema, appartengono a una nuova generazione di immunoterapie oncologiche personalizzate, basate su cellule del sistema naturale di difesa dello stesso paziente, ingegnerizzate in modo da renderle specificatamente mirate contro la malattia. Si tratta inoltre, precisa l'ente regolatorio, dei primi due farmaci supportati dal programma Prime (Priority Medicine Scheme), avviato per sostenere e ottimizzare lo sviluppo dei medicinali in aree terapeutiche con maggiori bisogni di salute insoddisfatti.
NUOVE ARMI CONTRO LEUCEMIE E LINFOMI - Il parere positivo su Kymriah riguarda la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni d'età, e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti. La raccomandazione relativa a Yescarta riguarda invece i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl), dopo due o più linee di terapia sistemica. La Commissione europea dovrà ora valutare il parere positivo espresso, per poi emettere la decisione finale Ema. Le successive negoziazioni relative a prezzi e rimborsi avverranno a livello dei singoli Stati membri.
"Le cellule Car-T trasformano la lotta contro malattie gravi e spesso fatali in Ue", commenta Martina Schüssler-Lenz che presiede il Cat (Committee for Advanced Therapies). Si tratta di "trattamenti innovativi che hanno il potenziale di cambiare le prospettive dei malati di cancro - osserva Tomas Salmonson, presidente del Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use) - ma comportano anche nuove sfide scientifiche e normative". Da un lato il 'nodo costi', dall'altro il capitolo sicurezza. Relativamente a quest'ultimo, per l'Ema "un'importante misura di gestione del rischio è l'utilizzo di un Registro dei pazienti per monitorare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine" di queste terapie innovative, "come condizione per l'ok alla commercializzazione".
"L'opinione positiva del Chmp per tisagenlecleucel rappresenta una svolta importante per i pazienti europei pediatrici e adulti con tumori ematologici aggressivi - dichiara Liz Barrett, Ceo di Novartis Oncology - Questa terapia realmente trasformativa contribuisce a soddisfare un profondo bisogno insoddisfatto e Novartis è orgogliosa che la sua leadership nell'innovazione delle terapie Car-T possa fare una differenza significativa per i pazienti europei". Se sarà approvato dalla Commissione europea, precisa l'azienda, "tisagenlecleucel diventerà la prima terapia cellulare Car-T disponibile in Ue sia per il Dlbcl sia per la Lla a cellule B".
"Il parere positivo del Chmp è un'importante pietra miliare per i pazienti Ue che vivono con Dlbcl e Pmbcl - afferma Alessandro Riva, Executive Vice President di Gilead Oncology Therapeutics & Head Cell Therapy - La raccomandazione porta axicabtagene ciloleucel un passo più vicino a pazienti che oggi hanno a disposizione poche probabilità di trattamento o nessuna, e sui quali ci concentriamo per offrire loro il più rapidamente possibile accesso a questo trattamento innovativo".
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