È disponibile e rimborsato in Italia ustekinumab, nuova terapia per la colite ulcerosa sviluppata da Janssen, azienda farmaceutica del gruppo Johnson & Johnson. La nuova indicazione del farmaco è per il trattamento di pazienti adulti con colite ulcerosa attiva di grado da moderato a grave che hanno avuto una risposta inadeguata, hanno perso la risposta o sono risultati intolleranti alla terapia convenzionale o ad una terapia biologica oppure che presentano controindicazioni mediche a tali terapie, e si affianca a quella per la malattia di Crohn. Colite ulcerosa e malattia di Crohn sono definite malattie infiammatorie croniche intestinali o Mici (Ibd, Inflammatory Bowel Diseases).
Ustekinumab - dettaglia una nota - è il capostipite della nuova classe di anticorpi monoclonali attivi contemporaneamente su due interleuchine - IL-12 e IL-23 -, importanti nel processo infiammatorio responsabile delle Mici. "In Italia, si stimano in circa 130mila le persone colpite da colite ulcerosa, sulle circa 250mila che soffrono complessivamente di malattie infiammatorie croniche intestinali. L’incidenza della malattia, intorno ai 10-12 casi su 100mila abitanti, è in linea con quanto si osserva nel resto d’Europa, con maggiore presenza tra i 20 e i 40 anni di età", ricorda Flavio Caprioli, segretario generale Ig-Ibd (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Diseases), l’associazione scientifica dei clinici esperti di queste malattie, intervenuto questa mattina alla conferenza stampa di presentazione della novità terapeutica.
"La colite ulcerosa, data la natura dei sintomi - diarrea ricorrente, sangue o muco nelle feci, frequente stimolo all’evacuazione, dolori addominali - che dipendono dalla gravità dell’infiammazione e all’estensione del tratto di colon colpito, con l’alternarsi di episodi acuti seguiti da periodi di remissione clinica, ha un impatto significativo sulla qualità di vita delle persone colpite", spiega Salvo Leone, direttore generale di Amici onlus, l’associazione nazionale che tutela le persone affette da Malattie infiammatorie croniche dell’intestino e i loro familiari. "Per chi soffre di Mici - prosegue - le attività quotidiane o lavorative possono diventare complicate, le relazioni personali e più intime difficili. Sono malattie di cui non si parla, perché imbarazzanti, per via dei sintomi che le contraddistinguono. Spesso i malati soffrono in silenzio e, anche in considerazione del fatto che si tratta di patologie caratterizzate da una disabilità non visibile, a volte rischiano il posto di lavoro per le numerose assenze a cui sono costretti".
"La gestione della colite ulcerosa è complessa; le aspettative e le prospettive dei pazienti sono a volte non completamente soddisfatte", sottolinea Paolo Gionchetti, direttore Ssd Malattie infiammatorie croniche intestinali, Irccs Aou di Bologna. "Il paziente deve essere al centro della nostra attenzione e dobbiamo capirne le esigenze ed aiutarli a vivere meglio. Per questo servono terapie efficaci rapidamente, con un buon profilo di sicurezza".
Nello studio Uifi-I, ustekinumab si è dimostrato rapido nell’azione: già dopo 8 settimane una percentuale significativamente maggiore di pazienti trattati con la dose di induzione per via endovenosa era in remissione clinica rispetto al placebo. Alla settimana 44, i pazienti che avevano risposto al farmaco ed erano stati trattati con la dose di mantenimento per via sottocutanea ogni 8 settimane, mostravano remissione clinica nel 44% dei casi rispetto al 24% del placebo. Lo studio ha confermato che la maggior parte dei pazienti è stata in grado di mantenere uno stato di remissione duraturo, sino alla settimana 92: risultano, infatti, in remissione sintomatica circa 2 pazienti trattati su 3. Inoltre, dopo 152 settimane di trattamento, il 55,2% dei pazienti presenta remissione dei sintomi, nel 96,4% dei casi senza impiego di corticosteroidi. Gli eventi avversi, di diverso grado, si sono manifestati uniformemente in linea con il placebo.
"L’efficacia di ustekinumab in colite ulcerosa è ampiamente documentata anche in studi di real life sia nel breve che lungo termine in coorti refrattarie con alti tassi di risposta e remissione libera di steroide e di significativa persistenza in trattamento", riferisce Ambrogio Orlando, Direttore Uosd Mici degli Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello di Palermo. "Anche un’esperienza italiana ha confermato la sua efficacia in una coorte refrattaria con tassi di risposta e persistenza in trattamento rispettivamente dell’82 e dell’87%. In considerazione della sua efficacia e sicurezza ustekinumab dovrebbe essere impiegato in colite ulcerosa già a partire dalle prime linee di trattamento e non in quelle più tardive - come purtroppo spesso accade nella pratica clinica - per l’elevata probabilità di avere tassi di remissione ancora più alti".
Infine: la flessibilità di somministrazione dell'anticorpo monoclonale ha un positivo impatto sulla vita del paziente e sui costi a carico del Servizio sanitario. Il trattamento deve essere iniziato con una singola dose per via endovenosa, cui fa seguito, dopo 8 settimane, la prima somministrazione sottocutanea, che è seguita dalle successive ogni 12 settimane. Nel caso di pazienti che non rispondano alla dose ogni 12 settimane è quindi possibile aumentare la frequenza di dosaggio ogni 8 settimane.
"Il trattamento della colite ulcerosa rappresenta una vera sfida, non solo clinica, ma anche organizzativa - afferma Americo Cicchetti, direttore di Altems, l'Alta scuola di Economia e management dei sistemi sanitari dell'Università Cattolica di Roma. "Siamo di fronte ad una patologia che al momento non ha una terapia risolutiva per cui gli attuali trattamenti arrestano o rallentano lo stato infiammatorio e le relative complicanze. Da una ricerca Altems in collaborazione con Amici Onlus - riferisce Cicchetti - abbiamo evidenziato come il costo medio totale annuo per paziente, per la gestione delle Mici ammonta a 746,54 euro. Valutando anche le perdite di produttività generate, tali costi raggiungono 2.258,88 euro per paziente medio. Dal monitoraggio settimanale Altems sull’impatto del Covid-19 sui sistemi sanitari regionali, è emerso come avere la possibilità di trattare pazienti, ove possibile, in setting non ospedalieri generasse un impatto sui costi e sull’organizzazione. Queste evidenze devono essere intercettate anche localmente, analizzando i bisogni dei pazienti attraverso studi di patient preference che permettano di considerare nell’analisi la loro prospettiva in modo da rendere più flessibile e completa la scelta del decisore finale".
"In tutto il mondo milioni di persone convivono con malattia di Crohn e colite ulcerosa. Molto spesso queste persone, oltre a dover convivere con sintomi debilitanti tipici di queste malattie, devono fare i conti con lo stigma, l'isolamento e l’impossibilità vivere con serenità la quotidianità. Proprio per questo c'è bisogno di opzioni terapeutiche che forniscano una remissione di lunga durata", conclude Loredana Bergamini, direttore medico di Janssen Italia. "Come Janssen siamo presenti da molto tempo nel campo delle Mici, ridefinendo il paradigma di trattamento di queste patologie. Lavoriamo ogni giorno affinché anche" queste malattie "diventino un ricordo del passato e la nuova approvazione per ustekinumab è un passo ulteriore nel perseguimento di questa missione".
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