Milano, 7 mar. (Adnkronos Salute) - L'italiana MolMed ha depositato all'agenzia regolatoria europea Ema la domanda di immissione anticipata sul mercato, attraverso la procedura di Conditional Marketing Authorisation, per la terapia cellulare-genica sperimentale TK. TK, che ha ottenuto dalla Commissione europea la designazione di farmaco orfano - ricorda la società in una nota - è un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti con leucemie ad alto rischio. In Europa si stima che ogni anno siano circa 5.000 i malati di leucemia per i quali manca un donatore totalmente compatibile: TK offre loro l'opportunità di un trapianto da un donatore parzialmente compatibile (aploidentico) senza immunosoppressione post-intervento. Se la domanda sarà approvata, TK sarà il primo prodotto di terapia cellulare-genica commercializzato per questa patologia.
La domanda di Conditional Marketing Authorisation - prosegue MolMed - si basa su dati cumulativi di efficacia e sicurezza ottenuti da uno studio completato di fase I/II multicentrico (TK007), presentati al 49esimo Convegno annuale della American Society of Clinical Oncology (Asco) e al 55esimo Convegno annuale della American Society of Hematology (Ash) nel 2013. I risultati mostrano che la terapia TK è in grado di ridurre la mortalità dovuta al trapianto e di aumentare la sopravvivenza globale, in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio trattati con trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatori parzialmente compatibili. Il dossier include inoltre dati iniziali dello studio registrativo randomizzato di fase III attualmente in corso (TK008), sottomessi al prossimo convegno di Asco in programma a Chicago in maggio.
"Con la presentazione della domanda di Conditional Marketing Authorisation - commenta Claudio Bordignon, presidente e amministratore delegato di MolMed - abbiamo raggiunto un'importante milestone che rappresenta un punto di svolta nello sviluppo clinico della nostra tecnologia TK. Siamo convinti che, fornendo una rapida ricostituzione immunitaria ed eliminando la necessità di immunosoppressione post-trapianto, TK possa rappresentare un nuovo e potente strumento in grado di fornire un'opzione terapeutica efficace per i pazienti affetti da leucemia ad alto rischio che non hanno un donatore totalmente compatibile. Con più di 120 pazienti trattati in tutto il mondo e uno studio randomizzato di fase III in corso, TK testimonia la nostra dedizione alla ricerca di un trattamento efficace per questi pazienti e dimostra il potenziale competitivo di MolMed nel campo della terapia dei tumori basata sull’ingegnerizzazione genica del sistema immunitario".
