"Man mano che conosciamo i meccanismi molecolari, i recettori coinvolti nel determinare le funzioni di una cellula, le basi genetiche delle malattie rare, in teoria potremmo essere capaciti di produrre un farmaco solo per un'unica persona. Questa è la direzione verso cui stiamo andando. E per le malattie rare questo è teoricamente più semplice, perché anche se sono causate da un solo difetto genetico, in un gene le mutazioni possono essere molte, a volte uniche, quasi 'private'". A commentare il primo caso di farmaco creato per una sola paziente, la piccola Mila negli Stati Uniti, è Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs di Milano.
"Quando parliamo di medicina personalizzata - dice all'Adnkronos Salute - possiamo riferirci benissimo anche ai trapianti di organo, o alle trasfusioni. Sono tutti interventi 'ad personam'. E così saranno anche le terapie farmacologiche del futuro. Il lavoro degli esperti americani è un lavoro fantastico, su una rivista dall'impact factor altissimo come il Nejm, che apre la strada alla medicina del futuro. Ora sappiamo che quando ci sono errori di trascrizione del Dna possiamo correggerli e i risultati possono anche essere migliori" di quelli ottenuti sulla piccola Mila, che "avendo un danno neurologico già importante" è rimasta comunque gravemente disabile dopo la cura. "Se un bambino viene trattato appena nato, ad esempio, un farmaco 'personale' potrebbe anche essere curativo", assicura.
Certo, riflette l'esperto, "il problemi dei costi sarà enorme. Già oggi abbiamo terapie da centinaia di migliaia di euro a paziente ed è un problema che va affrontato tutti insieme, pazienti, medici, operatori della sanità, politici e aziende. Bisogna capire che è giusto che l'industria faccia profitto perché è l'unica possibilità per far avanzare la ricerca, però bisogna che il guadagno sia in rapporto a quanto veramente costa produrre una cura. E occorre anche tenere conto dei paesi poveri: non si possono curare solo i pazienti americani o europei, come medici non possiamo accettare che in una parte del mondo un paziente guarisca, e in un'altra muoia".
"Il problema dell'Italia - conclude Remuzzi - è che non abbiamo abbastanza fondi per procedere con la ricerca: di certo non ci sono medici migliori negli Stati Uniti, ma noi non abbiamo risorse e quelle che abbiamo non sappiamo usarle veramente bene. C'è poi tantissima burocrazia, per fare i test su 5 topi servono 300 autorizzazioni e spesso queste arrivano non nei tempi richiesti. Siamo in grande difficoltà, ci vorrebbe qualcuno che capisse che il nostro Paese può sfruttare a pieno le proprie capacità solo se torna a investire nella ricerca scientifica".
