LONDRA, December 29, 2017 /PRNewswire/ --
GW Pharmaceuticals plc (Nasdaq: GWPH, "GW" o "l'Azienda"), un'azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie con prodotti a base di cannabinoidi provenienti dalla piattaforma di cui è proprietaria, ha annunciato oggi di avere presentato all'EMA (European Medicines Agency) la richiesta di commercializzazione (MAA, Marketing Authorisation Application) per Epidiolex® (cannabidiolo o CBD) come terapia aggiuntiva nel trattamento delle crisi epilettiche associate alle sindromi di Lennox-Gastaut (LGS) e Dravet, due forme di epilessia a insorgenza infantile con elevata resistenza alle terapie. GW ha ricevuto dall'EMA la qualifica di farmaco orfano per il trattamento a base di Epidiolex delle sindromi di LGS, Dravet e, recentemente, della sindrome di West e della Sclerosi Tuberosa Complessa. A ottobre 2017, GW ha completato la presentazione della richiesta NDA (New Drug Application) per Epidiolex presso la FDA statunitense, includendo le crisi epilettiche associate alle sindromi di LGS e Dravet. La richiesta NDA è stata accettata dalla FDA per la revisione prioritaria.
"La presentazione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione segna un'importante tappa nel programma di sviluppo di Epidiolex ed è un fondamentale, ulteriore passo per poter fornire questa nuova, potenziale opzione di trattamento a livello globale", ha affermato Justin Gover, CEO di GW Pharmaceuticals. "GW ha l'obiettivo di rendere l'Epidiolex disponibile in Europa per i pazienti affetti dalle sindromi di LGS e Dravet, entrambe difficili da trattare e causa di condizioni devastanti. Continueremo a lavorare per sviluppare in Europa l'infrastruttura commerciale necessaria, in previsione dell'approvazione e del lancio futuri."
La richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di Epidiolex è supportata dai dati degli studi di efficacia e sicurezza del farmaco di fase 3, che sono risultati conformi all'endpoint primario. L'Epidiolex è risultato generalmente ben tollerato nei test. La richiesta include dati di sicurezza relativi a circa 1.500 pazienti, di cui circa 400 pazienti esposti a terapia continua per oltre un anno. Circa il 26% dei pazienti trattati con Epidiolex nel programma di sviluppo clinico di fase 3 provenivano da centri europei. Oltre a dati di riferimento su sicurezza ed efficacia, la richiesta include un'approfondita documentazione tossicologica, preclinica e farmacologico-clinica.
Informazioni sulla sindrome di Lennox-Gastaut
L'insorgenza della LGS si presenta in genere tra 3 e 5 anni e può essere causata da un numero di condizioni, tra cui malformazioni cerebrali, gravi ferite alla testa, infezioni del sistema nervoso centrale, condizioni metaboliche o neuro-degenerative genetiche. Nel 30% dei pazienti, non viene riscontrata nessuna causa. I pazienti affetti da LGS presentano generalmente più tipi di crisi epilettiche , incluse crisi convulsive e atiniche che portano spesso a cadute e ferite, oltre a crisi epilettiche non convulsive. La resistenza ai farmaci antiepilettici è comune nei pazienti che soffrono di LGS. Buona parte dei bambini affetti da LGS presenta ritardi mentali, oltre a ritardi nello sviluppo e problemi comportamentali.
Informazioni sulla sindrome di Dravet
La sindrome di Dravet è una encefalopatia epilettica grave con insorgenza nell'infanzia e notevole resistenza alle terapie, spesso associata a una mutazione genetica nei canali del sodio SCN1A. L'insorgenza della sindrome di Dravet avviene nel corso del primo anno di vita in infanti precedentemente sani e dallo sviluppo normale. Gli attacchi iniziali sono spesso correlati a febbri, gravi e di lunga durata. Nel tempo le persone affette da sindrome di Dravet possono sviluppare più tipi di crisi epilettiche, fra cui crisi tonico-cloniche, miocloniche e assenze atipiche e sono predisposti ad attacchi epilettici prolungatidefiniti "stato epilettico", una condizione questa potenzialmente letale. Il rischio di morte prematura, inclusa la SUDEP (morte improvvisa e inattesa in soggetti che soffrono di epilessia) è elevato nelle persone affette da sindrome di Dravet. Inoltre la maggioranza sviluppa disabilità dello sviluppo e disabilità intellettive da moderate a gravi e richiede supervisione e cure per tutta la vita. Al momento non esistono terapie autorizzate dalla FDA e quasi tutti i pazienti continuano ad avere crisi epilettiche incontrollate e altre esigenze mediche per tutta la vita.
Informazioni sull'Epidiolex® (cannabidiolo)
Epidiolex, il principale candidato di prodotto cannabinoide di GW è una formulazione farmaceutica di cannabidiolo purificato (CBD) in corso di sviluppo per il trattamento di una serie di rari disordini epilettici con insorgenza nell'infanzia. GW ha presentato una richiesta NDA presso la FDA per il riconoscimento di Epidiolex come trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate alle sindromi di LGS e Dravet. L'approvazione e il lancio di Epidiolex sono auspicati per il 2018. A oggi, l'azienda ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA degli Stati Uniti per Epidiolex come trattamento della sindrome di Dravet, della sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), della sclerosi tuberosa (TSC) e degli spasmi infantili (IS). Inoltre, GW ha ricevuto la designazione di approvazione accelerata dalla FDA per il trattamento della sindrome di Dravet e la concessione condizionale della designazione di malattia rara pediatrica dalla FDA. L'Azienda ha inoltre ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'Agenzia europea del farmaco o EMA per l'Epidiolex, per il trattamento delle sindromi di Dravet e LGS, West e della TSC. GW sta attualmente valutando ulteriori programmi di sviluppo clinico per altri disordini convulsivi orfani che includono prove di fase 3 per sclerosi tuberosa complessa e spasmi infantili.
Informazioni su GW Pharmaceuticals plc e Greenwich Biosciences
Fondata nel 1998, GW è un'azienda biofarmaceutica incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie basate sulla sua piattaforma proprietaria di prodotti cannabinoidi in un'ampia gamma di aree patologiche. GW, assieme alla sussidiaria USA Greenwich Biosciences, sta portando avanti un programma di farmaci orfani nel campo dell'epilessia con insorgenza infantile, concentrato su Epidiolex ® (cannabidiolo), per cui GW ha presentato la richiesta NDA alla FDA quale trattamento aggiuntivo delle sindromi di LGS e Dravet.
L'azienda continua a valutare Epidiolex in condizioni epilettiche aggiuntive e a predisporre continui test clinici per la sclerosi tuberosa e gli spasmi infantili. GW ha commercializzato il primo farmaco cannabinoide di origine vegetale al mondo, Sativex® (nabiximols), autorizzato per il trattamento della spasticità dovuta alla sclerosi multipla in numerosi paesi al di fuori degli Stati Uniti. L'azienda ha una vasta pipeline di ulteriori candidati di prodotto cannabinoidi che include composti in studi di fase 1 e 2 per il glioma, la schizofrenia e l'epilessia. Per ulteriori informazioni, visitare http://www.gwpharm.com .
Valutazioni e ipotesi future
Questo comunicato stampa contiene valutazioni e ipotesi che rispecchiano le attuali aspettative di GW relative agli eventi futuri, fra cui affermazioni relative alla prestazioni finanziarie, alle tempistiche degli studi clinici, alle tempistiche e agli esiti delle decisioni normative o di proprietà intellettuale, alla pertinenza di prodotti GW disponibili in commercio o in via di sviluppo, ai benefici clinici di Epidiolex®, al profilo di sicurezza e al potenziale commerciale di Epidiolex (cannabidiolo). Le valutazioni e le ipotesi future comportano rischi e incertezze. Gli eventi reali potrebbero differire materialmente da quelli proiettati in questo comunicato e dipendono da una serie di fattori, fra cui (senza esclusione alcuna), il successo delle strategie di ricerca di GW, l'applicabilità delle scoperte effettuate, il completamento riuscito e tempestivo e le incertezze relative al processo normativo e l'accettazione di Epidiolex, Sativex e di altri prodotti da parte dei consumatori e dei professionisti sanitari. Un ulteriore elenco e descrizione dei rischi e delle incertezze associati all'investimento in GW è disponibile nella documentazione presentata da GW alla U.S. Securities and Exchange Commission (Commissione sui titoli azionari e sulla borsa degli Stati Uniti), fra cui il modulo 20-F più recente presentato il 4 dicembre 2017. Gli investitori esistenti o potenziali sono avvertiti di non fare eccessivo affidamento su queste valutazioni e ipotesi future, che hanno valore solo alla data odierna. GW non si assume alcun obbligo di aggiornamento o revisione delle informazioni contenute in questo comunicato stampa, sia in conseguenza di nuove informazioni, futuri eventi o circostanze o quant'altro.
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