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Malattie rare, 2 fratellini guariti al Bambino Gesù con un trapianto di cellule staminali

27 febbraio 2014 | 12.53
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Roma, 27 feb. (Adnkronos Salute) - Una storia a lieto fine, quella di due bimbi con una rara patologia guariti all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, grazie a un trapianto di cellule staminali. A darne notizia, nel celebrare la Giornata delle malattie rare, sono i medici del Dipartimento di Oncoematologia pediatrica dell'ospedale capitolino. I due fratellini erano affetti da una rara condizione di difetto della funzione di un tipo particolare di globuli bianchi, che si chiamano granulociti neutrofili. Questa patologia, conosciuta come malattia granulomatosa cronica, colpisce circa 1 nato vivo su 200.000 e si presenta più frequentemente, ma non esclusivamente, nei soggetti di sesso maschile.

Il caso positivo è stato descritto da Franco Locatelli, responsabile del Dipartimento di Oncoematologia, nel corso del convegno promosso a Roma dal Bambino Gesù con Telethon, Uniamo (Federazione italiana delle malattie rare), Istituto superiore di sanità e Omar (Osservatorio sulle malattie rare), in corso nella Capitale. Chi è affetto da malattia granulomatosa cronica si caratterizza per una incapacità a distruggere alcuni tipi di batteri e di altri patogeni. Da questo difetto di funzione dei globuli bianchi derivano episodi infettivi spesso assai gravi: polmonite, ascessi del fegato, infezioni cutanee, infezioni dell'osso che limitano marcatamente sia la durata della sopravvivenza, che la qualità della vita.

Una malattia che si presenta fin dai primissimi anni di vita, proprio come si è verificato nei 2 fratellini curati al Bambino Gesù. Uno, prima di essere sottoposto al trapianto di cellule staminali, era stato sottoposto a un intervento di asportazione di larga parte di un polmone. Le terapie mediche - spiegano i sanitari - possono controllare e, parzialmente, prevenire lo sviluppo di infezioni gravi. Tuttavia, sono rari i soggetti che con questa patologia superano i 30 anni, e nei pochi che raggiungono questa soglia c'è spesso un danno invalidante, soprattutto a carico dei polmoni.

Il trapianto di cellule staminali del sangue può curare definitivamente questa patologia. Per entrambi i bambini è stato impiegato un donatore identificato al di fuori dell'ambito familiare, nei Registri internazionali dei donatori. I due bambini trapiantati sono, rispettivamente, a 12 e 2 mesi dal trapianto ed entrambi "godono di ottima salute", assicurano i sanitari, non avendo riportato alcuna complicanza significativa dal trapianto.

"Gli approcci di terapia cellulare, anche o soprattutto con elementi geneticamente modificati, possono giocare un ruolo importante nella correzione dei difetti di funzione di molti processi fisiologici alla base dello sviluppo di malattie rare - spiega Locatelli - La storia di questi due bambini è anche emblematica del valore aggiunto in termini di assistenza sanitaria offerto da un Ospedale altamente qualificato come il Bambino Gesù. Entrambi i fratelli, infatti, operati dal Dipartimento di Oncoematologia, erano stati precedentemente diagnosticati e trattati presso il nostro Dipartimento pediatrico universitario".

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