Farmaci per le malattie rare 'orfani' anche di dati. Le informazioni in questo settore, infatti, hanno molte lacune e questo non aiuta a una gestione ottimale. Un tema cui si fa carico il neonato Ossfor, l'Osservatorio farmaci orfani, frutto di una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar). Uno strumento che servirà ad avere una fotografia chiara, ma anche a favorire la messa a punto di politiche innovative e sostenibili per rendere il sistema meglio organizzato, come hanno spiegato oggi gli esperti riuniti a Roma per la presentazione di primi dati.
"Il nostro primo obiettivo sarà colmare una lacuna di conoscenze attraverso nuove informazioni, per poi generare un confronto aperto e diretto tra istituzioni e stakeholder - ha sottolineato Francesco Macchia dell'Ossfor - Vogliamo proporre soluzioni per una gestione ottimale del settore, e contribuire a realizzare un sistema dove l'utilizzo delle terapie orfane sia ottimizzato per massimizzarne il ritorno in termini di salute - prima ancora che minimizzare la spesa annuale, a cui troppo spesso si guarda - compensando così gli importanti investimenti necessari a sostenerlo. Un sistema di cura nel quale i farmaci orfani abbiano valutazioni severe e continue, ma nel quale i pazienti possano avere rapido accesso alle terapie, limitando così i costi sanitari e umani di una terapia".
