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Medicina: da figlio Regina Vittoria ai reali di Russia, emofilia 'male dei re' (2)

10 aprile 2014 | 15.34
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(Adnkronos Salute) - Un goal della ricerca, aggiunge Mannucci, "nonostante in Italia si spendano solo 17 miliardi per la ricerca contro, ad esempio, i 71 della Germania. Più in generale, nel 2012 l'Italia ha prodotto il 3,8% delle pubblicazioni scientifiche mondiali e ha generato il 6% delle citazioni, con una produzione che è sei volte superiore alla media mondiale". Gli emofilici, però, devono ancora sottoporsi a numerose iniezioni periodiche per far fronte alla loro carenza di fattori della coagulazione, arrivando anche a 120 somministrazioni l'anno. Il futuro della terapia, quindi, è proprio quello che agisce su questo fronte: "Nel 2012 - racconta Mannucci - è stato dimostrato che il fattore IX 'a lunga durata', è in grado di ridurre le iniezioni necessarie a 30 l'anno. Inoltre, nuove speranze arrivano dalla terapia genica, che usa dei virus resi inoffensivi per iniettare nelle cellule dei geni 'corretti', e ripristinare quindi la produzione dei fattori di coagulazione nei pazienti che ne sono privi".

Al momento le sperimentazioni sono state condotte con successo sui topi e sui cani, e in Inghilterra si è svolta una prima sperimentazione su 10 persone che ha permesso di sospendere la profilassi con il fattore di coagulazione. Anche in Italia sta per iniziare una sperimentazione, tra Policlinico di Milano e Ospedale San Raffaele, che utilizzerà un approccio di terapia genica.

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