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Medicina: distrofia muscolare Duchenne, passi avanti da studio italiano

16 aprile 2014 | 17.33
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Roma, 16 apr. (Adnkronos Salute) - Passi avanti contro la distrofia muscolare di Duchenne. 'Genes and Development' pubblica oggi lo studio condotto dall'équipe di Pier Lorenzo Puri, che rivela i meccanismi molecolari alla base della potenziale efficacia terapeutica di una classe di farmaci (chiamati inibitori delle deacetilasi) nel promuovere la rigenerazione muscolare e prevenire fibrosi e deposizione di grasso nel topo.

Il team di ricercatori della Fondazione Santa Lucia (Roma, Italia) e il Sanford-Burnham Medical Research Institute (San Diego, California), in collaborazione con il gruppo di Saverio Minucci presso lo European Institute of Oncology (Milano, Italy), ha svelato i componenti di un circuito molecolare che controlla l'attività di una popolazione di cellule (chiamate progenitori fibro-adipogenici) che svolgono un ruolo chiave nella progressione della distrofia muscolare di Duchenne.

Il team di Pier Lorenzo Puri studia da anni i meccanismi molecolari coinvolti nella rigenerazione muscolare. I risultati ottenuti dal gruppo hanno portato nel 2013 all'avvio della sperimentazione clinica con Givinostat, un particolare tipo di inibitore delle Hdac, che valuterà la capacità di questo farmaco di replicare l'effetto pro-rigenerativo osservato nel topo modello per la distrofia muscolare di Duchenne, anche nei ragazzi affetti dalla patologia.

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