Studio di fase 3 in corso negli Stati Uniti per valutare RHB-204 come trattamento orale autonomo di prima linea per la malattia polmonare NTM, una patologia rara senza terapia di prima linea approvata dall'FDA
La designazione con procedura accelerata da parte dell'FDA, insieme alla designazione QIDP precedentemente concessa, fornisce a RHB-204 l'idoneità per la revisione, la revisione delle priorità e l'approvazione accelerata da parte dell'NDA
La designazione di farmaco orfano RHB-204 estende la potenziale esclusività sul mercato a 12 anni dall'approvazione
TEL AVIV, Israele e RALEIGH, NC, 11 gennaio 2021 /PRNewswire/ -- RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) ("RedHill" o "la Società"), una società biofarmaceutica specializzata, ha annunciato oggi che RHB-204 ha ricevuto la designazione con procedura accelerata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per lo sviluppo come potenziale trattamento orale autonomo di prima linea per la malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM) causata dal Mycobacterium avium Complex (MAC), una patologia rara per la quale non esiste una terapia di prima linea approvata dall'FDA.
La designazione con procedura accelerata da parte dell'FDA è stata concepita per contribuire a far progredire lo sviluppo e accelerare la revisione di nuove terapie per patologie gravi per le quali sussiste un'esigenza medica non soddisfatta, con l'obiettivo di ottenere nuove e importanti terapie per i pazienti in tempi più rapidi. Tramite la designazione con procedura accelerata, RedHill avrà accesso a comunicazioni precoci e frequenti con l'FDA per velocizzare il programma di sviluppo di RHB-204 e a una revisione dell'autorizzazione all'immissione in commercio (New Drug Application, NDA). Avendo già ricevuto la designazione di prodotto qualificato per malattie infettive (QIDP), RHB-204 è idoneo anche per la revisione prioritaria e l'approvazione per l'autorizzazione all'immissione in commercio.
Inoltre RHB-204 ha recentemente ricevuto la designazione di farmaco orfano, estendendo l'esclusività del mercato statunitense per RHB-204 fino a un totale potenziale di 12 anni dall'approvazione dell'FDA.
RedHill ha recentemente avviato uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di RHB-204 come trattamento di prima linea per la malattia polmonare NTM, da condurre in un massimo di 40 sedi negli Stati Uniti.
"Data l'urgente necessità di migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da NTM, accogliamo con favore questa designazione con procedura accelerata e il supporto normativo fornito per velocizzare il programma di sviluppo di fase 3 in corso per RHB-204 e le eventuali autorizzazioni successive", ha dichiarato Patricia Anderson, Senior Vice President of Regulatory Affairs di RedHill. "La malattia NTM è fortunatamente rara, ma la sua diffusione è in aumento in molte aree del mondo. È notoriamente difficile curare questa patologia che, se non trattata in modo efficace, può produrre cicatrici e fibrosi nei polmoni fino a causare, potenzialmente, insufficienza respiratoria. Molti pazienti non guariscono con le terapie attuali e oltre la metà lamenta episodi ricorrenti o nuove infezioni dopo la conclusione del trattamento[1],[2]."
RHB-204 può essere utilizzato ai sensi della Politica di accesso estesa RedHill, di cui vengono forniti maggiori dettagli qui: https://www.redhillbio.com/expandedaccess. Lo studio di fase 3 su RHB-204 è registrato su www.ClinicalTrials.gov, un servizio basato sul web dell'Istituto nazionale di sanità degli Stati Uniti, che fornisce accesso pubblico alle informazioni su studi clinici finanziati da enti pubblici e privati.
Informazioni sulla malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM)
La malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM) è una patologia polmonare cronica e debilitante causata da batteri ambientali presenti nel suolo, nonché negli impianti idrici naturali e artificiali. I sintomi più comuni della malattia NTM includono febbre, perdita di peso, dolore toracico e sangue nell'espettorato[3]. La malattia polmonare NTM può portare a frequenti casi di bronchite e polmonite e talvolta a insufficienza respiratoria[4]. Sebbene rare, l'incidenza e la diffusione della malattia polmonare NTM sono in aumento in molte aree del mondo[5]. Si stima che nel 2017 negli Stati Uniti vi siano stati 110.000 pazienti affetti da malattia polmonare NTM, con un potenziale di mercato nel Paese stimato in oltre 500 milioni di dollari[6]. Le manifestazioni polmonari rappresentano l'80-90% di tutte le patologie associate alla malattia NTM[7] e circa l'80% delle malattie polmonari NTM è causato dal Mycobacterium avium Complex (MAC)[8].
Informazioni su RHB-204
RHB-204 è una capsula orale a dose fissa proprietaria che contiene una combinazione di claritromicina, rifabutina e clofazimina, sviluppata per il trattamento della malattia polmonare NTM causata da Mycobacterium avium Complex (MAC). Oltre alla designazione con procedura accelerata da parte dell'FDA, RHB-204 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dall'FDA per il trattamento della malattia NTM e la designazione QIDP in base al Generating Antibiotic Incentives Now Act (GAIN Act), estendendo l'esclusività del mercato statunitense per RHB-204 - concessa al momento dell'approvazione da parte dell'FDA - a un totale potenziale di 12 anni. RHB-204 è inoltre coperto da brevetti statunitensi che ne prorogano la protezione fino al 2029 e da una richiesta di brevetto in corso negli Stati Uniti che, se concessa, potrebbe prorogarne la protezione fino al 2041.
Informazioni su RedHill Biopharma
RedHill Biopharma Ltd. (Nasdaq: RDHL) è una società biofarmaceutica specializzata, che si occupa principalmente di malattie gastrointestinali e infettive. RedHill promuove i farmaci gastrointestinali, Movantik® per la stitichezza indotta da oppioidi negli adulti[9], Talicia®per il trattamento dell'infezione da Helicobacter pylori (H. pylori) negli adulti[10] e Aemcolo® per il trattamento della diarrea del viaggiatore negli adulti[11]. I principali programmi sperimentali di sviluppo clinico in fase avanzata di RedHill includono: (i) RHB-204, con uno studio di Fase III in corso per la malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM); (ii) opaganib (Yeliva®), un innovativo inibitore selettivo della SK2 mirato a molteplici indicazioni con un programma di Fase II/III per il COVID-19 e studi di Fase II per il tumore della prostata e il colangiocarcinoma in corso; (iii) RHB-104, con risultati positivi da un primo studio di Fase III per il morbo di Crohn; (iv) RHB-102 (Bekinda®), con risultati positivi da uno studio di Fase III per la gastroenterite e la gastrite acuta e risultati positivi di uno studio di Fase II per l'IBS-D; (v) RHB-107 (upamostat), un inibitore di fase 2 della sieroproteasi, con uno studio di Fase II/III programmato per il COVID-19 sintomatico e mirato a molteplici altre forme di cancro e malattie gastrointestinali infiammatorie; e (vi) RHB-106, una preparazione per l'intestino incapsulata. Maggiori informazioni sulla Società sono disponibili sul sito web www.redhillbio.com / https://twitter.com/RedHillBio.
NOTA: il presente comunicato stampa, fornito per motivi di praticità, è una versione tradotta del comunicato stampa ufficiale pubblicato dalla Società in lingua inglese. Per il comunicato stampa completo in lingua inglese, comprese le dichiarazioni previsionali di esclusione di responsabilità, visitare il sito web: https://ir.redhillbio.com/press-releases.
Riferimenti bibliografici:
[1] Henkle e, et al. Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection. An NTM Research Consortium Workshop Report Annals of the American Thoracic Society 2016; S379-84.
[2] Daley CL, et al. Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary. Clinical Infectious Diseases. Ciaa241, https://doi.org/10.1093/cid/ciaa241.
[3] Kim RD, et al. Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome Am J Respir Crit Care Med. 2008; 178(10):1066–74.
[4] The American Lung Association, 2020.
[5] Henkle E, et al. Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease in Oregon 2007 to 2012 Annals of the American Thoracic Society. 2015; 12(5):642-7.
[6] Foster|Rosenblatt, 2017.
[7] Griffith DE, et al. An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases Am J Respir Crit Care Med. 2007;175(4):367-416.
[8] Prevots DR et al. Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems. Am J Respir Crit Care Med 2010; 182:970-76; Winthrop KL, et al. Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease. Am J Respir Crit Care Med 2010; 182: 977-82
[9] Le informazioni posologiche dettagliate su Movantik® (naloxegol) sono disponibili alla pagina: www.Movantik.com.
[10] Le informazioni posologiche dettagliate su Talicia® (omeprazolo magnesio, amoxicillina e rifabutina) sono disponibili alla pagina: www.Talicia.com.
[11] Le informazioni posologiche dettagliate su Aemcolo® (rifamicina) sono disponibili alla pagina: www.Aemcolo.com.
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