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Ricerca: da studio passi avanti in 'modifiche' Dna anti-malattie genetiche

26 maggio 2014 | 12.40
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Roma, 26 mag.(Adnkronos Salute) - (Embargo alle 21.00) - Un team internazionale di scienziati segna un importante passo avanti nella comprensione di come gli enzimi modificano i geni, aprendo la strada per la 'correzione' delle malattie ereditarie. In particolare, gli esperti delle università di Bristol, di Münster e del Lithuanian Institute of Biotechnology si sono concentrati sul processo mediante il quale una classe di enzimi chiamati Crispr bersagliano e alterano la struttura del Dna. I risultati, pubblicati oggi sui 'Proceedings of the National Academy of Sciences' (Pnas), forniscono un pezzo fondamentale del puzzle che si dovrà completare per capire se questi meccanismi di modifica del genoma potranno essere concretamente utilizzati dalla scienza per combattere patologie genetiche nell'uomo.

Gli enzimi Crispr sono stati scoperti nei batteri nel 1980 come difesa immunitaria utilizzata contro l'invasione dei virus. Gli scienziati hanno di recente dimostrato che un tipo di enzima Crispr - il Cas9 - può essere utilizzato per modificare il genoma umano, cioè la 'collezione' di informazioni genetiche che ci appartengono. Questi enzimi si sono adattati a 'mirare' con precisione una singola combinazione di lettere all'interno delle tre miliardi di coppie contenute del Dna. L'equivalente del correggere una singola parola in un'enciclopedia di 23 volumi. Per trovare questo 'ago nel pagliaio', gli enzimi Crispr utilizzano una molecola di Rna, acido nucleico simile nella struttura al Dna. "I nostri studi - assicura Mark Szczelku dell'Università di Bristol - hanno portato a una maggiore comprensione di questi meccanismi che, in futuro, aiuteranno a re-ingegnerizzare gli enzimi Crispr per aumentare la loro accuratezza e applicarli per correggere malattie genetiche nei pazienti".

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