Risultati positivi su nuova terapia per sindrome di Alagille

L'azienda Albireo Pharma specializzata in malattie rare, che sviluppa nuovi modulatori degli acidi biliari per il trattamento di malattie epatiche nell'età pediatrica e adulta, ha annunciato oggi i risultati positivi dello studio di fase 3 Assert che valuta la sicurezza e l'efficacia di odevixibat (Bylvay*) in pazienti affetti dalla sindrome di Alagille (Algs) dalla nascita alla prima età adulta. In seguito a un confronto sul protocollo dello studio di fase 3 con le agenzie del farmaco americana (Fda, Food and Drug Administration) ed europea (Ema, European Medicine Agency) - entrambe concordi nel considerare che un singolo studio con risultati positivi sarebbe sufficiente per l'approvazione della nuova indicazione - la società intende presentare immediatamente i documenti di richiesta alle autorità regolatorie negli Stati Uniti e nell'Unione europea, spiega una nota.

Lo studio Assert - globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo - ha raggiunto il suo endpoint primario di miglioramento del prurito e il suo endpoint chiave secondario di riduzione degli acidi biliari sierici (sBA), riferisce Allbireo. L'assunzione di odevixibat, inoltre, non è stata interrotta da parte dei pazienti. Il farmaco è stato ben tollerato, con bassi tassi di diarrea (11,4% contro il 5,9% del placebo).

La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara e multisistemica che colpisce 25.000 persone a livello globale, si ricorda nella nota. Può interessare il fegato, il cuore, lo scheletro, gli occhi, il sistema nervoso centrale, i reni e i tratti del viso. Il danno epatico è causato da una carenza dei dotti biliari nell'impedire il flusso della bile dal fegato all'intestino tenue. Circa il 95% dei pazienti con questa patologia presenta una colestasi cronica, di solito entro i primi 3 mesi di vita, e l'88% presenta anche un prurito grave e intrattabile. "La sindrome di Alagille è una diagnosi devastante e le famiglie dei bambini affetti da questa patologia hanno bisogno di più opzioni terapeutiche - afferma Roberta Smith, presidente della Alagille Syndrome Alliance - Come madre di un bambino che vive con la sindrome di Alagille, conosco in prima persona il gravissimo disturbo dato dal prurito e il terribile impatto sulla qualità della vita del bambino e sulla sua capacità di dormire e di crescere. Sapere che il mio medico potrebbe avere un'altra opzione terapeutica è molto importante".

Potente inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari (IBATi) non sistemico, da assumere una volta al giorno, Bylvay ha un'esposizione sistemica minima e agisce localmente nell'intestino tenue. Il farmaco è già approvato negli Stati Uniti per il trattamento del prurito in pazienti di età pari o superiore a 3 mesi in tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) e, in Europa, per tutti i tipi di Pfic in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi.

"I solidi risultati dello studio di fase 3 Assert sono importanti perché i medici hanno urgente necessità di più opzioni nel trattamento della sindrome di Alagille. Bylvay ha ridotto il prurito estremo, così comune in questa popolazione di pazienti, ed è fondamentale per aiutarci a migliorare il sonno, tra gli altri effetti negativi della malattia - sottolinea Nadia Ovchinsky, medico, gastroenterologo ed epatologo pediatrico del Children's Hospital di Montefiore e ricercatore principale di Assert - Lo studio ha anche dimostrato che Bylvay ha ridotto i livelli di acidi biliari nel siero, il che potrebbe indicare che può diminuire la gravità della malattia epatica nel tempo, una considerazione importante per me come medico curante".

"Il nostro studio di fase 3 Assert - dichiara Ron Cooper, presidente e Chief Executive Officer di Albireo - ha dimostrato effetti precoci, rapidi e sostenuti sulla riduzione del prurito e degli acidi biliari nella sindrome di Alagille, come nello studio di fase 3 sulla Pfic. Abbiamo completato con successo due dei tre studi gold-standard sulle malattie epatiche pediatriche, siamo in attesa dell'imminente completamento dell'arruolamento di una terza fase 3 con il nostro studio Bold sull'atresia biliare e, con oltre 270 milioni di dollari di liquidità, disponiamo di risorse sufficienti per portare avanti i nostri piani. Allo stesso tempo, stiamo assistendo a un'accelerazione dei ricavi dalla Pfic e prevediamo che le vendite di Bylvay nel terzo trimestre saranno superiori a 7 milioni di dollari".