Aumentano le opportunità terapeutiche contro le malattie rare. "I farmaci orfani sono passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018. I trial per i quali si attende la valutazione entro il 2020 individuano 18 farmaci distribuiti in 8 aree terapeutiche: soprattutto medicinali antineoplastici e immunosoppressori. Su questi farmaci la situazione, ad inizio ottobre 2019, vede un totale di 123 studi clinici in corso a livello mondiale, di cui però solo 19 ricerche coinvolgono anche centri italiani, il 15% del totale". Sono i dati sui farmaci orfani in sviluppo contenuti nel terzo rapporto annuale di Ossfor, l’Osservatorio farmaci orfani nato dalla partnership tra Crea Sanità e Osservatorio malattie rare, presentato oggi al Senato.
"Sono aumentate le opportunità terapeutiche - ha spiegato Barbara Polistena, di Crea Sanità-Ossfor - la crescita del loro costo è però meno rapida che in passato: se la crescita della spesa era stata del +25% tra il 2016 e il 2017, in questo ultimo anno l’aumento è stato solo del 5,9%". Federico Spandonaro, economista sanitario presidente di Crea Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) dell'università Tor Vergata di Roma, ha evidenziato che "il 44,3% dei farmaci orfani fattura meno di 5 milioni di euro l’anno e il 65% meno di 10 milioni, confermando nella stragrande maggioranza dei casi la correttezza degli incentivi riconosciuti, e - ha osservato l'esperto - la necessità di ripensare la norma che li ha levati ad alcune molecole certamente 'orfane' da un punto di vista economico".
Secondo gli esperti che hanno lavorato al report "la nuova governance del farmaco ed in particolare la pubblicazione, ma non ancora l’emanazione, di un decreto deputato ad aggiornare i criteri Cipe del 2001 per la negoziazione e la rimborsabilità dei farmaci, prevede la volontà di valutare il valore terapeutico aggiuntivo e, nel caso in cui non ci siano 'medicinali comparatori', la necessità di motivare la proposta di prezzo anche in funzione dei costi della ricerca e sviluppo - ricorda Ossafor - Sul piano pratico, questo aspetto della norma rischia di penalizzare i farmaci (per primi quelli orfani) che danno risposte per le quali è evidente che non c’è un medicinale comparatore".
"Tra l’altro la richiesta di fondare la valutazione sui costi appare del tutto velleitaria - concludono gli esperti - essendo nota la difficoltà di validare i costi dei processi di ricerca e sviluppo, oltre al fatto che è del tutto discutibile pensare di correlare i prezzi a tali costi".
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