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Colangiocarcinoma e Leucemia mieloide acuta, Prix Galien Italia 2024 a Servier per terapia target

Riconoscimento a ivosidenib nella categoria di 'farmaco di sintesi chimica'

Colangiocarcinoma e Leucemia mieloide acuta, Prix Galien Italia 2024 a Servier per terapia target
21 giugno 2024 | 11.42
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Il Gruppo Servier in Italia annuncia che ivosidenib è stato premiato nella categoria 'Farmaco di sintesi chimica' in occasione della cerimonia del Prix Galien Italia 2024: il più importante riconoscimento in ambito biomedico e farmacologico del nostro Paese, organizzato da Springer Healthcare Italia. Istituito nel 1970 e riconosciuto a livello internazionale con edizioni in diversi Paesi, il Prix Galien è considerato dagli addetti ai lavori come il 'Nobel' della farmaceutica, che valorizza farmaci e dispositivi medici innovativi con un apporto significativo sulla salute umana e premia le eccellenze tra i giovani ricercatori.

"Ringrazio tutti i membri della giuria che hanno valutato in modo assolutamente indipendente i numerosi dossier di terapie innovative, nonché le candidature delle migliori ricercatrici e ricercatori italiani nel campo della ricerca farmacologica (pre-clinica, traslazionale e clinica) candidati all'edizione 2024 del Prix Galien Italia, un faro di eccellenza per la ricerca farmacologica - dichiara Pier Luigi Canonico, presidente della giuria - Per la categoria 'Farmaco di sintesi chimica', il premio è stato assegnato a ivosidenib, nuova target therapy indicata per due neoplasie orfane: la leucemia mieloide acuta e il colangiocarcinoma con mutazione Idh1. Una grande conquista della ricerca oncologica, in grado di migliorare gli esiti clinici e preservare, nel contempo, la qualità di vita dei pazienti".

Ivosidenib è una nuova terapia orale a bersaglio molecolare - riporta una nota - inibitore potente e selettivo dell'enzima isocitrato deidrogenasi 1 (Idh1) mutato, responsabile del blocco della differenziazione cellulare e dello sviluppo di neoplasie ematologiche e non ematologiche. Primo e unico inibitore di Idh1 attualmente approvato in Europa, ha ottenuto dall'Ema la designazione di farmaco orfano per il trattamento in due indicazioni: in monoterapia, di pazienti adulti con colangiocarcinoma (Cca) localmente avanzato o metastatico con mutazione Idh1, precedentemente trattati con almeno una linea di terapia sistemica; in associazione con azacitidina, di pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (Aml) con una mutazione Idh1 che non sono idonei per la chemioterapia di induzione standard.

Le mutazioni di Idh1 - si legge - sono presenti in circa il 15% dei casi di colangiocarcinoma intraepatico: un tipo di tumore primitivo del fegato, che fa registrare ogni anno circa 5.400 nuove diagnosi in Italia. Il 70% dei pazienti presenta alla diagnosi una malattia già in fase avanzata e la sopravvivenza a 5 anni è bassa, pari al 17% negli uomini e al 15% nelle donne. "Ivosidenib è un farmaco altamente innovativo che agisce con un meccanismo d'azione completamente nuovo ed è l'unico farmaco a bersaglio molecolare disponibile per i pazienti con colangiocarcinoma in fase avanzata o metastatica con mutazione di Idh1 - commenta Lorenza Rimassa, professore associato di Oncologia medica presso Humanitas University e Irccs Humanitas Research Hospital, Rozzano (Milano) - Lo studio registrativo di fase 3 ClarIDHy ha infatti dimostrato che in pazienti con mutazione di Idh1, già trattati con terapia standard, la terapia con ivosidenib ha consentito di ottenere un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione e globale, associato a un buon profilo di tollerabilità e una buona qualità di vita".

La profilazione molecolare è una parte fondamentale della diagnosi anche nella leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue che colpisce ogni anno in Italia circa 2.100 persone con una sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi di circa il 30%. "Fino al 50% dei pazienti con leucemia mieloide acuta presenta almeno una mutazione genica che potenzialmente costituisce un bersaglio per una terapia mirata. Tra queste, le mutazioni dei geni Idh sono quelle per le quali sono stati sviluppati farmaci specifici. Le mutazioni del gene Idh1 sono presenti in circa il 10% dei casi, quelle di Idh2 nel 10-15% - sottolinea Adriano Venditti, direttore della Ematologia della Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma - La leucemia mieloide acuta è una malattia ematologica insidiosa e ancora difficile da trattare. La ricerca sta però progredendo in modo rapido e nuovi farmaci sono disponibili per la cura di questa malattia. Un esempio paradigmatico è quello dello studio Agile, pubblicato sul 'New England Journal of Medicine', nel quale una terapia di prima linea con ivosidenib (farmaco che bersaglia la mutazione nel gene Idh1) in combinazione con azacitidina, ha triplicato la sopravvivenza globale mediana rispetto a placebo e azacitidina: 24 mesi contro 7,9 mesi".

Negli ultimi anni - riferisce la nota - Servier ha compiuto un importante passo in avanti nell'oncologia e onco-ematologia, diventate per il gruppo priorità strategiche. Grazie al suo impegno, Servier dispone ora di un portfolio di terapie innovative per tumori 'hard-to-treat' e una promettente pipeline.

"Siamo onorati e orgogliosi di ricevere questo premio prestigioso: un importante traguardo nel nostro percorso verso l'innovazione in oncologia, che dimostra la solidità della nostra strategia R&D. Con 36 progetti in fase di sviluppo clinico e 25 in fase di ricerca, Servier sta concentrando i propri sforzi R&D in tutte le aree terapeutiche in cui si riscontrano esigenze cliniche importanti. Ad oggi, più del 50% dei progetti di ricerca del Gruppo ha il potenziale per diventare farmaco 'first in class', conclude Gilles Renacco, presidente Gruppo Servier in Italia.

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