Milano, 26 mar. (Adnkronos Salute) - L'Agenzia europea dei medicinali (Ema) "ha validato la sottomissione di domanda per conditional marketing authorisation relativa a TK, la terapia cellulare-genica sperimentale contro la leucemia" di MolMed. Ne dà notizia l'azienda, precisando che inizia oggi il processo di valutazione del dossier.
Si tratta di un trattamento associato al trapianto di cellule staminali emopoietiche in pazienti affetti da leucemie ad alto rischio. La terapia cellulare-genica TK ha ottenuto dalla Commissione europea la designazione di farmaco orfano, ricorda MolMed, invitata dalla European Society for Blood and Marrow Transplantation (Embt) a portare la propria testimonianza sul percorso scientifico e regolatorio della terapia che, con oltre 120 pazienti trattati fino ad oggi, "rappresenta la più grande esperienza di terapia cellulare-genica mai svolta". Claudio Bordignon, presidente e amministratore delegato di MolMed, terrà una presentazione sull'argomento il 1 aprile durante la sessione plenaria del 40° meeting annuale della Embt a Milano.
La Conditional Marketing Authorisation rappresenta una particolare procedura di autorizzazione all'immissione in commercio che può essere rilasciata anche in assenza dei dati finali di studi registrativi di fase III. Questo 'via libera' è valido per un anno e rinnovabile. Il titolare è tenuto a completare gli studi in corso o a condurne di nuovi al fine di confermare un rapporto rischio-beneficio favorevole.
