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Emofilia, accordo internazionale per una terapia genica 'made in Italy'

Al via collaborazione Biogen Idec-Telethon-San Raffaele, 5 mln di dollari al Tiget

FARMACEUTICA
Emofilia, accordo internazionale per una terapia genica 'made in Italy'

Curare per sempre l'emofilia sostituendo il gene sbagliato con quello giusto, da 'inviare' nel Dna a bordo di un virus dell'Aids disattivato. E' questo l'obiettivo di una triplice alleanza Italia-Usa annunciata oggi da Fondazione Telethon e ospedale San Raffaele di Milano, che hanno siglato un accordo di collaborazione globale con la compagnia biotech americana Biogen Idec per sviluppare una terapia genica contro entrambe le forme di emofilia: A e B. Cuore dell'intesa l'Istituto Telethon-San Raffaele per la terapia genica (Tiget), noto per i suoi successi sul fronte della terapia genica che in passato ha permesso di guarire i piccoli colpiti da Ada-Scid. I cosiddetti 'bimbi in bolla'.


In base ai termini dell'accordo il Tiget riceverà un primo finanziamento pari a 5 milioni di dollari, a cui potranno seguire ulteriori pagamenti in base al raggiungimento di obiettivi intermedi precedentemente stabiliti. Biogen Idec si farà anche carico dei costi delle attività di ricerca per entrambi i programmi, e in futuro potrà esercitare un'opzione esclusiva a livello mondiale per sviluppare e commercializzare la terapia in caso si dimostri efficace e sicura negli studi clinici.

L'emofilia è una malattia quasi esclusivamente maschile che in Italia, secondo il Registro nazionale delle coagulopatie congenite, colpisce circa 4.200 persone, di cui almeno 2 mila malate in forma grave. Negli Stati Uniti si stimano circa 16 mila pazienti con emofilia A e 3.300 con emofilia B, mentre nel mondo si calcolano circa 142 mila malati di A e 28 mila di B (dati Federazione mondiale emofilia, 2012). L'emofilia A colpisce un neonato su 5 mila all'anno, la B uno su 25 mila.

Meno di 5 anni per i primi test sull'uomo, con la speranza di mettere a disposizione entro un decennio una terapia genica 'made in Italy' contro l'emofilia A e B. Questa la previsione di Luigi Naldini, direttore del Tiget. L'emofilia, 'male dei Re' diffuso in molte dinastie europee di 'coronati', "è storicamente nel mirino di chi lavora nel campo della terapia genica. Questa metodologia - spiega Naldini all'Adnkronos Salute - si adatta infatti molto bene a una malattia che richiede la somministrazione cronica di fattori della coagulazione molto costosi e anche 'pesanti' per il paziente". La terapia genica avrebbe invece il vantaggio di curare il difetto alla base, con una singola somministrazione del gene corretto. Una sperimentazione è già in corso tra Gb e States, ma riguarda solo l'emofilia B e utilizza un vettore che non garantirebbe una durata 'a vita' dell'effetto terapeutico. La sfida italiana è fare di più.



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