Celgene International Srl, società interamente controllata da Celgene Corporation, ha annunciato che la Commissione europea ha approvato Vidaza* (azacitidina per iniezione) per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (Lma) di età ≥65 anni non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche (Hsct). L'autorizzazione all'immissione in commercio per Vidaza è stata aggiornata per includere questa nuova indicazione nella Lma relativa ai pazienti con >30% di blasti nel midollo osseo; in precedenza, l'indicazione riguardava i pazienti con Lma con <30% di blasti.
I mieloblasti sono progenitori di globuli bianchi del midollo osseo. Nella Lma tali progenitori perdono la capacità differenziativa e acquisiscono un vantaggio proliferativo accumulandosi in forma di elementi immaturi, i blasti, che interferiscono con la capacità dell'organismo di controllare le infezioni e determinano una insufficiente produzione di globuli rossi e piastrine con conseguenti anemia ed emorragia. La Lma è tipicamente associata a una prognosi sfavorevole, in particolare in quei pazienti non in grado di tollerare terapie potenzialmente curative come il trapianto di cellule staminali.
In Europa si contano oltre 14.000 casi di Lma, nella maggior parte dei quali si ha il decesso in meno di 1 anno. Essendo una forma di leucemia acuta, la Lma ha una progressione rapida e un esito tipicamente fatale quando il trapianto di cellule staminali non costituisce un’opzione terapeutica. Nei pazienti anziani (età >65 anni) affetti da LMA, la sopravvivenza globale non è migliorata in oltre 40 anni e sono quindi necessari nuovi trattamenti per questa popolazione di pazienti.
"Questo annuncio apre oggi nuove speranze, per i pazienti con Lma, in particolare per quelli più anziani e più fragili, non candidabili a terapie intensive come il trapianto di cellule staminali", ha commentato Hervé Dombret, primario del Dipartimento di ematologia, ospedale iniversitario di Saint-Louis di Parigi, Francia. "In questi pazienti, azacitidina ha dimostrato una sopravvivenza globale mediana di 10,4 mesi, un dato che si configura come beneficio clinicamente rilevante, che offre una nuova opzione terapeutica per un gruppo di pazienti che sino da oggi disponeva di scarse alternative".
"Celgene - ha aggiunto Tuomo Pätsi, presidente di Celgene Emea (Europa, Medio Oriente e Africa) - prosegue nel suo impegno di sviluppare farmaci innovativi per pazienti con patologie ematologiche come la Lma. L'approvazione di Vidaza in questa indicazione della Lma offre ora una nuova opportunità per questi pazienti e sottolinea il nostro impegno nello sviluppo di farmaci che possono avere un impatto significativo sulla vita dei pazienti con malattie gravi e debilitanti. Avvieremo a breve in ogni Stato membro l’iter per permettere ai pazienti - che possono trarre beneficio dall'uso di Vidaza anche in questa indicazione - di poter accedere a questo farmaco".
Inoltre, poiché questa nuova indicazione terapeutica apporta un beneficio clinico significativo rispetto alle terapie esistenti, come emerso nel processo di revisione regolatoria, Vidaza godrà, per tutte le sue indicazioni, di una estensione di un anno del periodo di market protection all'interno dello Spazio economico europeo. Con questa, a oggi salgono a 4 le approvazioni per nuovi prodotti o estensioni di indicazioni che Celgene ha ottenuto dalla Commissione europea nel 2015. Nel primo trimestre dell’anno sono stati approvati: Revlimid*, per il mieloma multiplo di nuova diagnosi in pazienti adulti non eleggibili al trapianto; Otezla*, il primo inibitore della fosfodiesterasi 4 (Pde-4) per la psoriasi e l’artrite psoriasica; e Abraxane* per il carcinoma polmonare non a piccole cellule.
