Un'innovazione a 360 gradi contro tumori del sangue finora senza cura. Così Novartis definisce tisagenlecleucel (Kymriah*), prima terapia Car-T autorizzata "su tutto il territorio italiano: si tratta infatti di un 'trattamento vivo', una immunoterapia cellulare autologa, prodotta a partire dai linfociti T del paziente riprogrammati per identificare ed eliminare le cellule esprimenti CD19, in modo altamente personalizzato. Tisagenlecleucel è in grado di restituire al sistema immunitario del paziente, attraverso un processo altamente personalizzato per ogni individuo, la sua naturale capacità di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali".
La terapia "intreccia le tre tecnologie più d'avanguardia in campo oncologico: immunoterapia, terapia cellulare e terapia genica. Ed è l'unico Car-T a essere indicato in bambini e ragazzi con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B e in adulti con Linfoma diffuso a grandi cellule B, che siano diventati resistenti alle altre terapie, o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard. Una nuova occasione per questi pazienti con forme aggressive di tumori ematologici per i quali non vi sarebbero più altre opzioni di cura", sottolinea l'azienda elvetica. Ma come funziona? Con tecniche di ingegneria genetica si inserisce un gene nei linfociti T che così esprimeranno il recettore chimerico per l'antigene (Car -Chimeric Antigen Receptor). Chimerico perché, come la chimera, la figura mitologica formato da parti del corpo di animali diversi, tisagenlecleucel è costituito da porzioni di molecole diverse.
Si tratta di un anticorpo che, come un radar, riconosce l'antigene da aggredire (il CD19) e porzioni co-stimolatorie (4-1BB), che attivano il linfocita contro quel bersaglio. Così il linfocita T diventa "un'arma potentissima che intercetta le cellule tumorali distruggendole". È proprio il dominio co-stimolatorio 4-1BB ad assicurare l’espansione dei linfociti ingegnerizzati e la loro sopravvivenza, garantendone a lungo la permanenza nel corpo del paziente.
Inoltre, induce una maggior differenziazione delle cellule Car-T in linfociti T della memoria, così che all’azione antitumorale persistente si affianca un’attività di immunosorveglianza nei confronti delle cellule cancerose. L’efficacia di tisagenlecleucel è "dimostrata solo per queste forme particolari di leucemia e linfoma giunte ad uno stadio finora considerato non curabile. L’utilizzo di tisagenlecleucel per altre tipologie tumorali è ancora in fase di ricerca - sottolinea Novartis - e come tale non ci sono dati a supporto per il suo utilizzo al di fuori di tali indicazioni se non all’interno di studi clinici".
"Siamo soddisfatti per questo accordo con Aifa, che permetterà di offrire ai pazienti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B e linfoma diffuso a grandi cellule B che hanno esaurito qualsiasi opzione terapeutica, una terapia efficace e una nuova speranza di cura, nel rispetto della sostenibilità del sistema - ha dichiarato Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology - I pazienti italiani con le patologie indicate hanno oggi l’opportunità di curarsi nei centri specializzati che già li seguono - conclude Boano - l'accesso a tisagenlecleucel è anche la dimostrazione che tutti gli attori coinvolti nel percorso di cura e assistenza del paziente onco-ematologico possono collaborare in modo responsabile e sostenibile per identificare le migliori strategie di cura".
