(Adnkronos Salute) - Le cellule cardiache dei topi trattati con la terapia genica, "in seguito alla 'infezione', non sviluppano più anomalie elettriche (alla base di aritmie) e il loro cuore non manifesta più aritmie letali che invece si registrano nei topi malati di Cpvt e non trattati con la terapia genica. Ma la scoperta ancor più rilevante - continua Priori - è stata constatare che gli stessi risultati visti nei topi neonati sono stati osservati anche quando abbiamo iniettato il virus in topi adulti, malati, che presentavano aritmie. Questo ci permetterà in futuro di trattare e curare anche i pazienti cui viene diagnosticata la malattia in età adulta". I dati dimostrano che, già 6 settimane dopo l'infezione dei topi adulti malati, la malattia scompare e gli effetti curativi sono ancora presenti anche dopo un anno dalla somministrazione del virus.
"Ora - conclude Priori - il passo successivo è raccogliere dati a lungo termine e richiedere ai diversi enti governativi, Fda per gli Usa ed Ema per l'Europa, le autorizzazioni per procedere con lo sviluppo di uno studio clinico. All'Ema abbiamo già richiesto anche la designazione di farmaco orfano per questa terapia così da accelerare l'approdo in clinica di nuovi farmaci per le malattie rare. Sicuramente questa scoperta apre scenari interessanti anche per gli studi su altre forme di malattie genetiche ereditarie che causano morte improvvisa".
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