di Barbara Di Chiara
Una nuova, possibile arma contro il cancro tutta 'made in Italy' si muove a piccoli ma importanti passi verso il letto dei pazienti. Genenta Science, start up 'tricolore' che sta sviluppando una pionieristica terapia genica a base di cellule staminali del sangue, ha annunciato oggi la chiusura del terzo round di finanziamento, pari a 13,2 milioni di euro, per un totale di 30,2 milioni raccolti dalla sua nascita. Ed è ora al via la sperimentazione sull'uomo: due trial clinici di fase I/II stanno studiando due diverse indicazioni. La prima è la ricaduta precoce nel mieloma multiplo, un tumore del sangue (9 pazienti), l'altra è il glioblastoma multiforme di nuova diagnosi, neoplasia solida (21 pazienti). E qui balza all'occhio la differenza con l'ormai 'celebre' Car-T: la terapia potrebbe essere efficace non solo contro i tumori del sangue ma, soprattutto, contro i tumori solidi.
"Se le Car-T trovano applicazione oggi solo contro i tumori del sangue - racconta all'Adnkronos Salute Pierluigi Paracchi, Chairman, Ceo e co-fondatore della start up, spin-off dell'ospedale San Raffaele di Milano - noi stiamo andando con coraggio a testare l'efficacia della nostra immunoterapia genica anche su un tumore solido fra i più aggressivi, il glioblastoma, in pazienti che vengono prima sottoposti a chirurgia. La nostra strategia non è infatti 'tumor-specific' perché mira a modificare il microambiente della neoplasia, quindi ipoteticamente potrebbe funzionare per molte altre forme cancerose".
Nel dettaglio, spiega Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (Sr-Tiget) e co-fondatore di Genenta, la start up "sta sviluppando una piattaforma altamente innovativa e prima nel suo genere per l'invio mirato di interferone nel microambiente tumorale da parte di cellule ematopoietiche geneticamente modificate". Le sue funzioni immunomodulatorie potrebbero arrivare a innescare una risposta immunitaria di lunga durata nei confronti di più antigeni tumorali. In sintesi, la strategia dovrebbe essere in grado di annullare la 'tolleranza immunitaria' nei confronti del tumore riprogrammando il microambiente del cancro stesso. E si tratta di una terapia interamente 'made in Italy', nota con orgoglio Paracchi: "E' nata in Italia, da una storia di successo italiana, quella dell'Istituto Sr-Tiget, e viene testata su pazienti italiani".
La lotta ai tumori è però una missione comune, "contro una 'brutta bestia", evidenzia Paracchi, per cui "non ci sarà 'competizione' fra terapie diverse, fra Car-T e le altre strategie di cura. Dovremo agire in sinergia, con combinazioni di trattamenti che possano dare il massimo risultato possibile ai pazienti. La nostra piattaforma ha la peculiarità che, teoricamente, potrebbe funzionare impiegando la stessa tecnologia, contro più tumori. La velocità di approvazione dipenderà dalla forza dei risultati raccolti su sicurezza prima ed efficacia poi. Chiaramente si parla ancora di anni", chiarisce.
Il terzo round di finanziamento di Genenta Science è stato guidato da Qianzhan Investment Management (Qz) e Fidim. Qz è una società di investimento privata cinese con sede a Shanghai, con 720 milioni di dollari attualmente investiti nelle scienze della vita in Cina, Stati Uniti ed Europa. Fidim è la holding della famiglia Rovati, ex proprietaria di Rottapharm, società farmaceutica la cui attività commerciale è stata recentemente acquisita da Meda. Fidim ha però mantenuto le attività di ricerca e sviluppo, come Rottapharm Biotech. Qz e Fidim saranno 'observer' nel Consiglio di amministrazione di Genenta: Qz sarà rappresentata da Jing 'Akira' Liu, e Fidim da Lucio Rovati. hanno partecipato al terzo round anche le famiglie Bormioli e Fumagalli, investitrici nei precedenti due round.
"Genenta - aggiunge Carlo Russo, Cmo di Genenta - ha al momento due target tumorali, uno solido e uno ematopoietico: il glioblastoma multiforme e il mieloma multiplo. I risultati dell'analisi preclinica hanno mostrato che l'attività del farmaco in questi tumori potrebbe avere il miglior indice terapeutico e il migliore profilo di rischio-beneficio per i test 'first in human'. L'obiettivo principale iniziale è dimostrare la sicurezza del nostro approccio terapeutico in clinica, e in seguito la risposta di sicurezza ed efficacia all'aumentare del dosaggio. Le misure di efficacia includeranno l'analisi di marcatori biologici, di evidenze di attivazione immunitaria indotta all'interno del microambiente tumorale e, infine, della progressione della malattia".
Paracchi affronta infine il 'nodo' prezzi. "L'innovazione - fa notare - è sempre costosa: se pensiamo ai primi telefoni cellulari, il loro prezzo era improponibile. Il concetto non è molto diverso. C'è una rivoluzione in atto nella ricerca contro il cancro e ciò che è molto oneroso oggi è la produzione. Ma non ha senso che la situazione rimanga così, perché miglioreranno i processi, i materiali diventeranno meno costosi, ci sarà più concorrenza, e di conseguenza i prezzi scenderanno". Il calo dei prezzi, secondo il manager, "avverrà anche velocemente: ci sono talmente tanta pressione, da una parte, e buoni risultati dall'altra, che questo si verificherà presto. Stanno già diventando realtà alcune società che si dedicheranno solamente alla produzione. Poi i mercati si svilupperanno, l'accettazione di queste strategie aumenterà. I prezzi diverranno molto più abbordabili".
Genenta Science si sta concentrando, grazie al sostegno dei tre round di finanziamento, su due forme di tumore, il glioblastoma e il mieloma multiplo. Ma, evidenzia Paracchi, "la ricerca ci ha portato risultati anche su tumori diversi da quelli inclusi nei primi trial clinici. Al momento noi siamo legati alla nostra capacità finanziaria: abbiamo raccolto in totale 30 milioni di euro, però gli studi sono molto costosi. L'ipotesi per il futuro è quella di stringere un'alleanza con una grande farmaceutica che possa portare avanti gli studi su nuove indicazioni. Una volta che i pazienti diventano centinaia, i costi sono enormi, così come la struttura necessaria a soddisfare la domanda".
"Oggi - spiega - noi siamo una Pmi innovativa, uno spin off, abbiamo un team brillante, ma da qui a gestire un grande studio multicentrico europeo ce ne passa. L'alternativa potrebbe essere quella di quotare la società in Borsa, ma avrebbe senso solo in presenza di ingenti risorse. Al 90% il nostro destino sarà un'alleanza con una Big", conclude il Ceo, che nel frattempo ha già replicato il successo del 'modello Genenta' con Altheia, altra start-up pionieristica, focalizzata sullo sviluppo di farmaci contro malattie autoimmuni, fondata insieme ad Alessandra Biffi e Paolo Fiorina.
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