La 'casa dei bimbi farfalla' è a Modena, nel centro che ha salvato Hassan, piccolo rifugiato siriano accolto in Germania insieme alla sua famiglia e protagonista nel 2017 di una prima mondiale guidata dall'Italia, un intervento salvavita che ha usato cellule staminali epidermiche corrette dalla terapia genica per combattere gli effetti devastanti di una forma gravissima di epidermolisi bollosa (Eb). Per il piccolo pelle nuova creata su misura, e vita nuova. Per gli altri bambini come lui ora ci sarà "un punto riferimento internazionale" dove trovare tutto quello che serve: diagnosi molecolare, ricerca, assistenza e terapie innovative per questa malattia rara.
Un hub da 1 milione di euro che "contiamo di inaugurare entro l'autunno, anche prima speriamo", annuncia Lorenzo Broccoli, direttore amministrativo dell'azienda ospedaliero-universitaria di Modena, presentando il progetto oggi prima della firma della convenzione tra l'Aou e lo spin-off universitario Holostem terapie avanzate. "Oggi - spiega Michele De Luca dell'università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, direttore del Centro di medicina rigenerativa 'Stefano Ferrari' - quando in una famiglia c'è una diagnosi di epidermolisi bollosa comincia una tragedia, perché è una malattia rara, spesso non viene riconosciuta, non si sa dove andare, ci sono centri specializzati nella diagnosi, altri nelle terapia in giro per l'Europa, altri nella ricerca, per il momento ci siamo solo noi che facciamo terapia genica. Ma non c'è una struttura che possa seguire questi bambini".
"L'idea che è nata - prosegue l'esperto - è stata di concentrare tutto in un posto, compresa l'industria". L'intervento è finalizzato a dar vita a un'area ambulatoriale al piano terra del Policlinico di Modena (Corpo E) dedicata al servizio di cura dell'Eb e di altre patologie bollose e genodermatosi potenzialmente trattabili con terapie avanzate a base di cellule staminali epiteliali. L'area ospiterà anche ulteriori ambulatori di dermatologia per la diagnosi avanzata e la cura dei tumori della pelle, da cui i pazienti Eb, i 'bambini farfalla', sono frequentemente colpiti. Si tratta di circa 550 metri quadrati a cui si accede direttamente dall'atrio dell'ospedale. Il nuovo centro si chiamerà EB Hub.
I lavori dureranno circa 6 mesi a partire dalla consegna del grezzo che avverrà a breve, assicurano i promotori del progetto, non appena definiti gli ultimi dettagli di progettazione e strutturali. E' prevista la divisione in due zone, una dedicata alla diagnostica oncologica e la seconda al servizio di cura della Eb, con ulteriore accesso dall'esterno dedicato. Oltre all'area, l'Aou fornirà "gli arredi, le attrezzature e il personale medico - elenca Broccoli - Holostem, società privata spin-off del nostro ateneo, ristrutturerà a proprie spese l'area individuata. La convenzione è decennale e ci consentirà di portare avanti un percorso di ricerca e terapia che porrà la realtà modenese ai vertici a livello internazionale. E' un progetto di grande importanza etica. E la Regione ci sosterrà consentendoci ci acquisire anche le risorse professionali necessarie a potenziale la dermatologia nell'ottica di questa sfida".
Intanto, dopo Hassan, la ricerca prosegue. "Hassan - fa il punto De Luca - ha 5 anni di follow up alle spalle", essendo stato operato dal 2015. "La pelle è sostanzialmente guarita, siamo sulla strada giusta". Il caso del piccolo siriano è valso ai ricercatori diversi premi. L'ultimo riconoscimento assegnato in questi giorni a De Luca e alla collega Graziella Pellegrini è il 'Louis Jeantet'. "Premio - fa notare il sindaco di Modena, Giancarlo Muzzarelli - da molti considerato un'anticamera del Nobel, che sarebbe un sogno per tutti noi, e ci auguriamo che un giorno arrivi in città". L'hub pensato a Modena "potrebbe essere un modello per le malattie rare e genetiche, se riusciremo a far decollare l'idea - osserva De Luca - Se una cosa così venisse fatta per ciascuna delle malattie rare, ci sarebbe una possibilità di terapia".
"E' il momento storico adatto - assicura De Luca - perché negli ultimi 10 anni si sono sviluppate queste terapie nuove con le cellule staminali che hanno un concetto completamente diverso. Il futuro fra 30-40 anni sarà che una buona percentuale di malattie rare (non tutte) sarà curabile con la combinazione fra la biologia delle cellule staminali e la genetica".
Per le famiglie di pazienti "è fondamentale trovare un centro su misura, che sia riferimento per tutte le necessitò legate a una malattia così rara e complessa, dalla diagnosi fino alla terapia genica che rappresenta per noi l'unica speranza di guarigione definitiva", commenta Giulia Schenetti, vicepresidente dell'associazione 'Le Ali di Camilla', nata a Modena a luglio proprio per supportare i pazienti che accederanno all'Eb Hub. L'associazione è intitolata alla sua bimba, seguita a Modena dalla nascita fino alla sua morte prematura per una forma particolarmente aggressiva di Eb.
