Scienziati 'coraggiosi' in campo, guidati dall'Italia, con l'obiettivo di sferrare un attacco mortale alla sclerosi multipla progressiva. La missione è selezionare entro 4 anni i nuovi candidati farmaci più promettenti contro la forma più grave della malattia, molecole figlie dei 'big data' da avviare ai primi test sull'uomo. Il progetto si chiama 'BRAVEinMS' e per finanziarlo sono stati messi sul piatto 4,2 milioni di euro dall'International Progressive MS Alliance, una rete che riunisce le maggiori associazioni nazionali sulla sclerosi multipla, fra cui l'italiana Aism come membro fondatore. Fondi oggetto di un bando e assegnati in occasione del Congresso Ectrims (Comitato europeo per la ricerca e il trattamento della sclerosi multipla), in corso a Londra, a Gianvito Martino dell'Irccs San Raffaele di Milano. Sarà lui a coordinare l'impresa che vede schierati alcuni dei principali centri in Europa, Stati Uniti e Canada.
La vittoria dell'Italia con il San Raffaele, sottolineano da via Olgettina, "corona lo sforzo ventennale di comprensione e lotta alla malattia del professor Martino, direttore della Divisione di Neuroscienze dell'ospedale e docente all'università Vita-Salute San Raffaele". La sclerosi multipla progressiva colpisce più di 1 milione di persone nel mondo; causa una degenerazione continua, a oggi inarrestabile, della guaina mielinica che riveste le 'braccia' dei neuroni (assoni) permettendo la trasmissione dei segnali nervosi. Il risultato è la lesione del tessuto cerebrale, con la progressiva perdita delle funzioni motorie, l'insorgenza di problemi alla vista e di altri deficit cognitivi o neurologici. Una marcia che al momento è impossibile fermare, perché non esiste una cura efficace.
Ma l'unione fa la forza e così le migliori competenze mondiali hanno deciso di lavorare insieme, con l'aiuto delle tecniche bioinformatiche e biotecnologiche più avanzate. "Accelerare la scoperta di un potenziale farmaco contro la malattia, in grado di proteggere le cellule nervose e favorire i meccanismi di riparazione della mielina", è il traguardo verso il quale correrà il Consorzio internazionale composto da San Raffaele, università degli Studi di Milano, Istituto superiore di sanità, Cnr, università Sapienza di Roma, Irbm di Pomezia, università della California di San Francisco, McGill University di Montreal, università Pierre et Marie Curie di Parigi, e gli atenei tedeschi di Mainz, Münster e Düsseldorf.
'BRAVEinMS' è un progetto innovativo sotto diversi punti di vista, spiega Martino. "All'inizio prevede lo screening di alcune molecole attraverso un sistema bioinformatico che mette in collegamento tutte le variabili legate alla malattia". Si tratta di un sistema di analisi dei big data genetici e clinici della patologia, sviluppato da Sergio Baranzini all'università di San Francisco, che permette di capire quali caratteristiche deve avere un composto per essere potenzialmente efficace contro la sclerosi multipla progressiva. Le molecole che rispetteranno le specifiche tecniche indicate dal 'cervellone', prima di essere sperimentate sugli animali, saranno quindi testate su un modello di malattia realizzato usando cellule staminali ottenute dai pazienti.
E' proprio in questa fase che entrerà in gioco il know-how del San Raffaele: ai malati con sclerosi multipla progressiva verranno prelevate cellule della pelle, che saranno poi 'ringiovanite' in staminali pluripotenti e differenziate in cellule nervose. Si otterrà appunto "una sorta di malattia in provetta", sintetizza Martino, un modello in miniatura di rete neurale che dovrebbe riprodurre più fedelmente i meccanismi patologici. Sarà questo il primo banco di prova dei candidati farmaci: solo quelli che supereranno l'esame andranno avanti, prima nell'animale e poi sull'uomo. "Prevediamo di partire con decine di migliaia di molecole - dice lo scienziato - e di arrivare alla fine di questo processo, dopo 4 anni, con 2 o 3 molecole promettenti con cui avviare un primo studio clinico".
Il bando indetto dall'International Progressive MS Alliance rappresenta un momento di svolta, "una scommessa internazionale a premiare il migliore a prescindere dalla sua provenienza - evidenzia Martino - Per la prima volta una serie di società nazionali si sono messe insieme decidendo di dedicare a questo progetto ognuno una parte del proprio budget destinato alla ricerca. E' stato un passo fondamentale nella giusta direzione", insiste l'esperto ringraziando in particolare l'Aism e la sua Fondazione Fism. "La ricerca che conta non è nazionale - avverte - Non è la ricerca di un gruppo o di un laboratorio, tantomeno quella di uno scienziato, ma è la ricerca di una comunità scientifica intera. Solo così possiamo progredire nella conoscenza delle malattie e nello sviluppo di terapie efficaci".
Oltre al progetto guidato da Martino, altri 2 progetti internazionali sono stati premiati con un finanziamento uguale. Il bando Collaborative Award prevede infatti fondi complessivi per 12,6 milioni di euro, 4,2 mln a vincitore.
"BRAVEinMS - sottolinea Marco Salvetti, ricercatore del Centers, un centro di ricerca clinica sul riposizionamento di farmaci, fra i Progetti speciali della Fism - vuole anche verificare se queste molecole ad attività neuroprotettiva e rimielinizzante si 'nascondano' tra farmaci già autorizzati per l'uso nell'uomo, ma in malattie diverse dalla sclerosi multipla. Un risultato positivo in questo senso aprirebbe la strada al 'riposizionamento' di una molecola da una malattia all'altra. Riposizionare un farmaco consente di ridurre i tempi e i costi della ricerca perché la sicurezza sull'uomo è, in gran parte, già nota e molte delle verifiche necessarie non devono essere ripetute".
"L'eccellenza della ricerca italiana sulla sclerosi multipla - conclude Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione italiana sclerosi multipla e membro dell'Executive Committee della Progressive Ms Alliance - al cui sviluppo l'Associazione italiana Sm attraverso la sua Fondazione ha contributo in maniera significativa negli anni, è stata premiata".
