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Giovedì 25 Febbraio 2021
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Bambino Gesù

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Editing genetico per curare talassemia, primo paziente trattato al Bambino Gesù

L’editing del genoma per correggere la talassemia. E' stato trattato con questa tecnica innovativa all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma il primo paziente italiano, un giovane adulto con anemia mediterranea (talassemia), all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics. I primi, promettenti risultati sono stati presentati al 62.esimo Congresso della Società americana di ematologia (Ash), il più importante appuntamento mondiale nel c...

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Nuova speranza per cura rara malattia neurodegenerativa

I ricercatori del Bambino Gesù, attraverso la produzione di cellule staminali hanno scoperto il difetto che manda in tilt le cellule malate nella Rtd (Deficit da trasporto di riboflavina, la vitamina B2)e individuato un farmaco antiossidante che promette di restituire loro gran parte della funzionalità perduta

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