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Domenica 18 Aprile 2021
Aggiornato: 11:12
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difetto congenito del metabolismo

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Malattie rare, ok europeo a trattamento iperossaluria primitiva di tipo 1

La Commissione europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di Oxlumo* (lumasiran), un agente terapeutico Rna Interference (Rnai), per il trattamento dell'iperossaluria primaria di tipo 1 (Ph1) in tutte le fasce d'età. Lo annuncia Alnylam Pharmaceuticals, ricordando che la Ph1 è una malattia orfana ultra-rara (con un incidenza approssimativamente di 1/100.000 nati vivi e una prevalenza di 1-3 per milione) causata da un difetto congenito del metabolismo tale da determinare un a...

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