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Lunedì 27 Settembre 2021
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Leucodistrofia metacromatica, ok Ue a prima terapia genica

E' stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Ad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Irccs ospedale San Raffaele di Milano e l'azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso un'approvazione senza restrizioni (full approval). Un risultato che è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto S...

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