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Martedì 28 Settembre 2021
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malattia genetica

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Distrofia muscolare di Duchenne, il 7 settembre la Giornata mondiale

Oggi, 7 settembre, in tutto il mondo, si celebra la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne, un'importante iniziativa promossa dalla World Duchenne Organization e coordinata, a livello italiano, da Parent Project aps. Obiettivo della Giornata è sensibilizzare su questa malattia genetica rara che porta alla progressiva degenerazione muscolare. E per l'edizione 2021, World Duchenne Organization vuole porre attenzione sul tema “Duchenne e vita adulta”.

Sindrome Noonan, approvata in Italia prima somatropina liquida

Importanti novità per i bambini affetti da Sindrome di Noonan, malattia genetica rara che si stima colpisca un neonato ogni 1.000-2.500 nati vivi, anche se spesso non viene diagnosticata: il farmaco a base di somatropina (ormone della crescita/Gh) liquida (Norditropin*) di Novo Nordisk è stato approvato in Italia per il trattamento del deficit staturale secondario alla malattia.

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Farmaco 'rivoluzione' per pazienti con beta-talassemia

Sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita. E ogni giorno devono assumere una terapia per limitare l'accumulo di ferro in organi vitali come cuore, fegato e pancreas. In Italia vivono così circa 7mila pazienti con beta-talassemia, una malattia genetica ereditaria causata da un difetto di produzione dell'emoglobina, la proteina 'navicella' che trasporta l'ossigeno in tutto l'organismo. La buona notizia è che "la ricerca scientifica sta rivoluzionando l...

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