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Lunedì 10 Maggio 2021
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malattia neurodegenerativa

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Leucodistrofia metacromatica, ok Ue a prima terapia genica

E' stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Ad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Irccs ospedale San Raffaele di Milano e l'azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso un'approvazione senza restrizioni (full approval). Un risultato che è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto S...

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Nuova speranza per cura rara malattia neurodegenerativa

I ricercatori del Bambino Gesù, attraverso la produzione di cellule staminali hanno scoperto il difetto che manda in tilt le cellule malate nella Rtd (Deficit da trasporto di riboflavina, la vitamina B2)e individuato un farmaco antiossidante che promette di restituire loro gran parte della funzionalità perduta

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