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Venerdì 17 Settembre 2021
Aggiornato: 09:47
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talassemia

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Farmaco 'rivoluzione' per pazienti con beta-talassemia

Sono costretti a sottoporsi a trasfusioni di sangue ogni 2-3 settimane per tutta la vita. E ogni giorno devono assumere una terapia per limitare l'accumulo di ferro in organi vitali come cuore, fegato e pancreas. In Italia vivono così circa 7mila pazienti con beta-talassemia, una malattia genetica ereditaria causata da un difetto di produzione dell'emoglobina, la proteina 'navicella' che trasporta l'ossigeno in tutto l'organismo. La buona notizia è che "la ricerca scientifica sta rivoluzionando l...

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Editing genetico per curare talassemia, primo paziente trattato al Bambino Gesù

L’editing del genoma per correggere la talassemia. E' stato trattato con questa tecnica innovativa all’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma il primo paziente italiano, un giovane adulto con anemia mediterranea (talassemia), all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics. I primi, promettenti risultati sono stati presentati al 62.esimo Congresso della Società americana di ematologia (Ash), il più importante appuntamento mondiale nel c...

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