cerca CERCA
Sabato 08 Maggio 2021
Aggiornato: 00:22
Temi caldi

terapia genica

alternate text

Malattie rare, l'appello: Regioni si impegnino per screening neonatale Sma

"Oggi uno screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale (Sma) è più che mai necessario a fronte delle cure innovative di cui disponiamo, come la terapia genica. E' inaccettabile che ci siano differenze regionali con un gap enorme per un bimbo che nasce in una Regione con screening e uno che nasce in una area del Paese che non offre questa opportunità. Le Regioni devono fare la loro parte e impegnarsi, come ha fatto la Puglia con una legge ad hoc". E' l'appello di Francesco Danilo Tiziano, d...

alternate text
Aifa approva voretigene neparvovec

In Italia prima terapia genica per malattie ereditarie retina

Via libera dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità - riconoscendole la piena innovatività - della prima e unica terapia genica per il trattamento di una particolare forma di malattia ereditaria della retina finora senza cure, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva. Si tratta di Luxturna* (voretigene neparvovec), indicata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con perdita della vista a causa d...

alternate text

Leucodistrofia metacromatica, ok Ue a prima terapia genica

E' stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Ad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Irccs ospedale San Raffaele di Milano e l'azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso un'approvazione senza restrizioni (full approval). Un risultato che è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto S...

alternate text

Ricerca: Castaman, 'terapia genica per guarire emofilia possibile entro 2 anni'

"Non siamo lontani dalla registrazione della terapia genica per l'emofilia da parte dell'Agenzia europea del farmaco. Entro due anni potremmo avere una cura genetica disponibile che significa, teoricamente, guarire dalla malattia o, almeno, ridurre drasticamente l'impatto del rischio clinico". Lo ha detto Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione dell'azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze, nel corso dell'evento organizzato - oggi al Palazzo ...

ora in
Prima pagina
articoli
in Evidenza