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Mercoledì 05 Ottobre 2022
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terapia genica

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Ena (Ptc Therapeutics): "Presto uso prima terapia genica per Aadc"

"Entro l'estate, all'Umberto I di Roma potrebbe essere trattato in Italia con eladocagene exuparvovec - prima terapia genica una tantum, somministrata direttamente a livello cerebrale - il primo bambino con Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aadc), malattia neurologica rara devastante". Lo dichiara Riccardo Ena, Country Manager di Ptc Therapeutics Italia. L'azienda produce la terapia di sostituzione genica in grado di corregge il difetto genetico alla base del disturbo ne...

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mRna evita chemio in trapianti per terapia genica, studio italiano

In uno studio pubblicato su 'Cell', un gruppo di scienziati dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Sr-Tiget) di Milano, guidati da Luigi Naldini, ha mostrato come abbattere una delle barriere più importanti che limitano il ricorso al trapianto di cellule staminali per la terapia genica, cioè la necessità di somministrare farmaci chemioterapici prima di reinfondere nei pazienti la versione corretta delle loro cellule. Nel lavoro, finanziato da Fondazione Telethon, i ricercatori...

Malattie rare, Ena (Ptc Therapeutics): 'presto uso prima terapia genica per Aadc'

"Entro l'estate, all'Umberto I di Roma potrebbe essere trattato in Italia con eladocagene exuparvovec - prima terapia genica una tantum, somministrata direttamente a livello cerebrale - il primo bambino con Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aadc), malattia neurologica rara devastante". Lo dichiara Riccardo Ena, Country Manager di Ptc Therapeutics Italia. L'azienda produce la terapia di sostituzione genica in grado di corregge il difetto genetico alla base del disturbo ne...

Malattie rare, ok esperti Ema a prima terapia genica contro carenza Aadc

Il Comitato per i medicinali a uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) per eladocagene exuparvovec, prima terapia genica - somministrata direttamente a livello cerebrale - contro la malattia rara Deficit della decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici (Aadc). Lo annuncia l'americana Ptc Therapeutics, sottolineando che si tratta del primo trattamento in grado di modificare il decorso della patologia. E' una terapia...

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Malattie rare, a Bari prima terapia genica anti-Sma a neonata senza sintomi

Ha ricevuto la diagnosi di Sma, atrofia muscolare spinale, appena due settimane prima di ricevere la terapia genica, riuscendo ad essere trattata in una fase in cui i sintomi non si sono ancora presentati. La piccola è stata sottoposta alla terapia ieri mattina a Bari, ad appena 23 giorni di vita, ed è diventata protagonista di quella che gli specialisti definiscono la "prima somministrazione di terapia genica su una neonata pre-sintomatica in Italia".

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Malattie rare, efficace e sicura terapia genica per leucodistrofia metacromatica

E' efficace e sicura la terapia genica contro la leucodistrofia metacromatica (Mld), una malattia neurodegenerativa rara nota alle cronache per aver ucciso Sofia, tra i bimbi simbolo del caso Stamina. 'The Lancet' pubblica i primi risultati a lungo termine del trattamento su 29 bambini, decretando che "la terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica" di questi pazienti. Lo studio è coordinato da Alessandro Aiuti, vice-direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia g...

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Al via 'OneGene', supporto a piccoli pazienti Sma dopo terapia genica

Al via “OneGene”, un programma di supporto al paziente promosso da Novartis Gene Therapies, per supportare i bambini che vivono con atrofia muscolare spinale (Sma) trattati con terapia genica e le loro famiglie. Il Programma nasce proprio per accompagnare il percorso di cura e le successive fasi di follow-up dopo il trattamento con Zolgensma*, la prima e unica terapia genica per la Sma che si somministra una sola volta nella vita e interviene sulla causa genetica della patologia, e lo fa attraver...

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Malattie rare, l'appello: Regioni si impegnino per screening neonatale Sma

"Oggi uno screening neonatale per l’atrofia muscolare spinale (Sma) è più che mai necessario a fronte delle cure innovative di cui disponiamo, come la terapia genica. E' inaccettabile che ci siano differenze regionali con un gap enorme per un bimbo che nasce in una Regione con screening e uno che nasce in una area del Paese che non offre questa opportunità. Le Regioni devono fare la loro parte e impegnarsi, come ha fatto la Puglia con una legge ad hoc". E' l'appello di Francesco Danilo Tiziano, d...

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Aifa approva voretigene neparvovec

In Italia prima terapia genica per malattie ereditarie retina

Via libera dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità - riconoscendole la piena innovatività - della prima e unica terapia genica per il trattamento di una particolare forma di malattia ereditaria della retina finora senza cure, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva. Si tratta di Luxturna* (voretigene neparvovec), indicata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con perdita della vista a causa d...

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Leucodistrofia metacromatica, ok Ue a prima terapia genica

E' stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. Ad annunciarlo sono Fondazione Telethon, Irccs ospedale San Raffaele di Milano e l'azienda produttrice, Orchard Therapeutics, dopo la comunicazione ufficiale della Commissione europea che ha concesso un'approvazione senza restrizioni (full approval). Un risultato che è frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto S...

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Ricerca: Castaman, 'terapia genica per guarire emofilia possibile entro 2 anni'

"Non siamo lontani dalla registrazione della terapia genica per l'emofilia da parte dell'Agenzia europea del farmaco. Entro due anni potremmo avere una cura genetica disponibile che significa, teoricamente, guarire dalla malattia o, almeno, ridurre drasticamente l'impatto del rischio clinico". Lo ha detto Giancarlo Castaman, direttore del Centro malattie emorragiche e della coagulazione dell'azienda ospedaliero-universitaria Careggi di Firenze, nel corso dell'evento organizzato - oggi al Palazzo ...

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