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QUOTIDIANO DI INFORMAZIONE FARMACEUTICA
25 Marzo 2023

Pharmakronos è il quotidiano di Adnkronos Salute che propone un accurato aggiornamento sui temi di maggiore interesse per chi opera nel settore farmaceutico: politica farmaceutica, economia farmaceutica, Ricerca & Sviluppo, Affari regolatori e safety dei farmaci, Medical Marketing

IN QUESTO NUMERO:

01 Aifa riconosce innovatività piena ad antibiotico contro super batteri
02 Tumori, accordo spin off UniMi-Boehringer per nuove immunoterapie
03 Diana Bracco, 'imaging precisione e genomica stanno cambiando futuro '
04 Endocrinologi a Ue, subito revisione regolamento su inquinanti chimici
05 Andreoni, 'Candida auris preoccupa, presente in Italia dal 2019'
06 Cecchi (Aaiito), 'contro allergie farmaci alleati ma nelle dosi giuste'
07 News Adnkronos Salute contro le fake news
PHARMAMARKET Dermatite atopica severa, da Ue ok a terapia biologica per bambini
01 Aifa riconosce innovatività piena ad antibiotico contro super batteri

Un nuovo antibiotico per il trattamento delle infezioni da superbatteri ottiene dall'Agenzia italiana del farmaco la designazione di "innovatività piena". Si tratta di cefiderocol, cefalosporina di ultima generazione prodotta dall'azienda Shionogi: il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti ricoverati con infezioni gravi causate da batteri resistenti agli antibiotici utilizzati finora, ad esempio i carbapenemi: enterobatteri, Pseudomonas aeruginosa, Acinetobacter e Stenotrophomonas maltophilia. L'antibiotico agisce, dunque, contro i principali microrganismi gram-negativi, per cui le altre opzioni terapeutiche sono ormai armi spuntate.

"Finalmente un nuovo antibiotico che ottiene la designazione di innovatività piena. Come avviene normalmente per i farmaci antitumorali. Con questa linea si incentivano investimenti nella ricerca di nuovi antibiotici, d cui abbiamo estrema necessità", commenta Matteo Bassetti, direttore della clinica di Malattie infettive del policlinico San Martino di Genova, su Facebook.

L'Aifa - si legge nella determina del 13 marzo - ha istituito inoltre un registro web per monitorare l'uso di cefiderocol nell'ambito dell'indicazione ammessa alla rimborsabilità. Il farmaco, approvato dall'Agenzia europea Ema nel 2020, era già rimborsato dall'Aifa da giugno del 2021 con il requisito di innovazione condizionata.

02 Tumori, accordo spin off UniMi-Boehringer per nuove immunoterapie

Big pharma investe sulla ricerca accademica made in Italy. CheckmAb srl, società spin off dell'Università Statale di Milano fondata dai docenti UniMi Sergio Abrignani e Massimiliano Pagani, ha annunciato un accordo di collaborazione con il gruppo farmaceutico tedesco Boehringer Ingelheim per lo sviluppo di nuove immunoterapie anticancro. CheckmAb darà in licenza esclusiva a Boehringer un anticorpo monoclonale potenzialmente utile contro una vasta gamma di tumori.

Negli ultimi anni - ricorda una nota della Statale - l'immunoterapia con anticorpi specifici per inibitori dei checkpoint immunologici ha rappresentato una vera rivoluzione nella cura dei tumori. Questi farmaci, però, sono efficaci solamente in una minoranza di pazienti e possono causare gravi effetti collaterali immunomediati che ne limitano l'impiego. L'anticorpo monoclonale sviluppato da CheckmAb colpisce in maniera selettiva una sottopolazione di linfociti T (i T regolatori che sopprimono la risposta immunitaria che eliminerebbe il tumore) che infiltrano il tessuto tumorale. Pertanto, questa immunoterapia di precisione, che non coinvolge altri linfociti al di fuori del tumore stesso, dovrebbe evitare i gravi effetti collaterali immunomediati che limitano l'uso delle attuali terapie, basate su anticorpi contro inibitori dei checkpoint immunologici che eliminano la soppressione della risposta immunitaria non solo nell'ambiente tumorale, ma anche in tessuti normali.

"Non vediamo l'ora di lavorare con i ricercatori di Boehringer Ingelheim per trasferire le intuizioni di CheckmAb in nuove cure, così da migliorare la vita di chi vive con un tumore - afferma Renata Grifantini, direttore scientifico di CheckmAb - Questo accordo è la prima collaborazione strategica di CheckmAb riguardante una delle sue molecole e ha il potenziale per consentire lo sviluppo di nuova immunoterapie per diversi tipi di tumore". Dopo un periodo iniziale di ricerca congiunta tra le due società, Boehringer assumerà tutte le responsabilità di sviluppo e commerciali. La multinazionale riceve da CheckmAb la licenza esclusiva a livello mondiale per lo sviluppo di anticorpi specifici e di altre molecole, in cambio di un corrispettivo complessivo di 240 milioni di euro (che include un pagamento 'upfront' e una serie di altri pagamenti vincolati al raggiungimento di obiettivi). A Checkmab andrà inoltre una percentuale sulla vendita di qualsiasi prodotto derivante dalla collaborazione e dalla licenza.

03 Diana Bracco, 'imaging precisione e genomica stanno cambiando futuro '

"Oggi, nell’era della genomica, è in corso una rivoluzione che porta a una medicina sempre più ‘personalizzata’ o meglio ‘di precisione’: una medicina che pone al centro le caratteristiche della malattia nel singolo paziente per definire la terapia più appropriata al momento giusto del percorso clinico". Così Diana Bracco nella sua lectio doctoralis su 'Presente e futuro della medicina personalizzata e dell’imaging di precisione' tenuta all'Università degli Studi di Messina, in occasione del conferimento del titolo di dottore di ricerca honoris causa in Biologia applicata e Medicina sperimentale.

"Combinando e analizzando le informazioni sul nostro genoma con altre informazioni cliniche e diagnostiche, è possibile identificare modelli che aiutano a determinare il rischio individuale di sviluppare malattie, a individuare più precocemente le malattie e a determinare gli interventi più efficaci per migliorare la nostra salute - ha detto Bracco - La diagnostica per immagini si presta molto bene a soddisfare le esigenze della medicina di precisione grazie alla sua natura non-invasiva, associata a rischi minimi per il paziente. La diagnostica di precisione è il futuro. Stiamo andando verso una medicina dove diagnostica e terapia sono sempre più unite".

Un esempio, ha sottolineato l'imprenditrice, "è la teragnostica, che è la combinazione delle parole diagnostica e terapeutica, e permette grazie ad applicazioni guidate dall’imaging di trattare una malattia, in particolare oncologica. Il concetto di teragnostica significa che se si può vedere una specifica caratteristica di malattia, probabilmente la si può anche trattare. Utilizzando queste tecnologie all’avanguardia, nuove potenziali indicazioni porteranno ulteriori avanzamenti alla medicina di precisione”.

Il conferimento del dottorato honoris causa si è svolto nel corso della cerimonia di inaugurazione dell’anno accademico dell’Università di Messina a cui erano presenti anche il ministro dell'Università, Anna Maria Bernini, il viceministro dell’Economia Maurizio Leo e Maria Cristina Messa, ordinaria di diagnostica per immagini e radioterapia all’Università di Milano-Bicocca. Diana Bracco, nata a Milano e laureata in Chimica con una laurea honoris causa in Farmacia a Pavia e una in Medicina a Roma, è presidente e Ad del Gruppo Bracco, multinazionale fondata nel 1927. Cavaliere del Lavoro, è stata la prima donna presidente di Federchimica e Assolombarda e per molti anni vicepresidente per la Ricerca e l’Innovazione in Confindustria.

"In una grande impresa - ha aggiunto Bracco nel suo intervento - la ricerca non riguarda solo la creazione di nuovi metodi e l’innovazione di prodotti, ma anche la messa a punto di innovativi metodi di produzione efficienti, green e sostenibili nel tempo. Questo filone di attività, che portiamo avanti soprattutto nel Centro di Colleretto Giacosa, esprime la costante attenzione di Bracco per l’ambiente che ci spinge sempre a lavorare verso processi più efficienti, in cui l’impiego delle materie prime viene ottimizzato, con l’ambizione di continuare a ridurre le emissioni e raggiungere la neutralità carbonica”.

Sul futuro della scienza medica ha aggiunto: "la medicina sperimentale, molecolare, genomica, predittiva, deve continuare ad avere come riferimento l’essere umano. Se saremo capaci di creare la giusta sovrapposizione tra scienza, tecnologie sempre più sofisticate e centralità dell’uomo allora continueremo a saldare un millenario debito di conoscenza con i nostri pazienti. Sono fiduciosa che su questa alleanza continuerà a reggersi la medicina del futuro".

04 Endocrinologi a Ue, subito revisione regolamento su inquinanti chimici

Un appello alla Commssione europea dall'Associazione medici endocrinologi (Ame) che, in concerto con l'European Society of Endocrinology (Ese) ed altre società scientifiche in campo endocrinologico italiane ed europee, ha presentato una petizione alla presidente della Commissione Ursula von der Leyen per chiedere l'immediata pubblicazione della revisione del Reach (Restriction, Evaluation, and Authorisation of Chemicals), originariamente prevista per il 2022. Il Reach è il regolamento comunitario che riguarda la registrazione, valutazione, autorizzazione, restrizione delle sostanze chimiche: è il testo di riferimento per le politiche di gestione e mitigazione del rischio per l'esposizione a numerose sostanze potenzialmente dannose per la salute e che ogni anno vengono liberate nell'ambiente, ricorda l'Ame.

La petizione punta a garantire la revisione del regolamento Reach entro giugno del 2023, prima che decadano i mandati dell'attuale Parlamento europeo e della Commissione europea (maggio 2024), spiegano gli endocrinologi sottolineando che "è fondamentale che la revisione sia adottata nell'ambito dell'attuale mandato politico della Commissione europea e del Parlamento europeo. Ritardare ulteriormente la revisione del Reach determinerà il persistere di un elevato livello di esposizione della popolazione ai cosiddetti interferenti endocrini", sostanze chimiche capaci di interferire con la funzione del sistema endocrino, "con conseguenze più gravi in particolar modo per soggetti vulnerabili come i bambini e le donne in gravidanza".

Le società scientifiche di endocrinologia hanno avviato un'azione di pressione sulle istituzioni anche attraverso l'utilizzo dei social-media, come Twitter con gli hashtag #ReachRevisionNow e #BecauseHormonesMatter. Personaggi politici, studiosi e cittadini sono invitati a incrementare la sensibilizzazione su questo tema tanto importante per la salute di noi tutti.

05 Andreoni, 'Candida auris preoccupa, presente in Italia dal 2019'

La Candida auris "è un fungo che conosciamo. E' presente in Italia dal 2019. E' molto resistente a tutti gli antifungini che abbiamo. E' un fenomeno di estrema preoccupazione perché questo è il grande problema globale: la comparsa di germi resistenti a tutti gli antimicrobici che abbiamo". Così all'Adnkronos Salute Massimo Andreoni, direttore scientifico Società italiana di malattie infettive e tropicali (Simit), ieri a Roma, a margine dell'incontro 'We stand with public health: a call to action for infectious disease', organizzato insieme alla Società italiana di medicina generale e cure primarie (Simg), commentando l'allarme, negli Usa, su questo fungo.

La Candida auris si iscrive a pieno titolo nel fenomeno della resistenza ai farmaci: "con i funghi non c'eravamo abituati, c'eravamo confrontati con il problema legato principalmente ai batteri", conclude, ricordando che l'Organizzazione mondiale della Sanità prevede, per l'antibioticoresistenza, milioni di morti entro il 2050. "Diventerà la prima causa di morte al mondo. Sarà più letale della pandemia che abbiamo vissuto".

06 Cecchi (Aaiito), 'contro allergie farmaci alleati ma nelle dosi giuste'

“Quando si parla di allergie respiratorie è utile sapere e riconoscere l’importanza di un utilizzo corretto dei farmaci di automedicazione nel contrastarne efficacemente i sintomi; questi medicinali hanno un profilo di sicurezza molto elevato, ma vanno utilizzati per periodi limitati e nelle dosi giuste”. Così Lorenzo Cecchi, presidente Associazione allergologi e immunologi territoriali e ospedalieri (Aaiito), nel suo intervento all’evento “Allergie respiratorie e clima: cosa sta cambiando e cosa sapere”, incontro promosso ieri da Assosalute, Associazione nazionale farmaci di automedicazione, parte di Federchimica.

Nello specifico, gli antistaminici, “disponibili sia per uso topico (spray nasali o colliri) o da assumere per via orale (compresse), rappresentano validi alleati e sono sicuri anche per i bambini, nelle dosi giuste - sottolinea l’esperto - In presenza di congestione nasale dovuta ad allergie alle alte vie respiratorie, può essere utile ricorrere ad antistaminici (eventualmente con vasocostrittori), mentre i colliri antiallergici risultano utili per alleviare i sintomi della congiuntivite che spesso si associa alla rinite allergica".

Per l’utilizzo di tutti i farmaci e di automedicazione, il consiglio dell’esperto è di “leggere sempre il foglietto illustrativo e rivolgersi al farmacista. Se poi la sintomatologia persiste, si raccomanda una visita al proprio medico e/o dallo specialista”. E riguardo al rispetto dei tempi della cura e della terapia, Cecchi non ha dubbi: "Sarebbe opportuno non iniziarla troppo in anticipo rispetto alla fioritura e non continuare anche dopo”.

Infine, per affrontare al meglio la stagione allergica, l’esperto raccomanda “5 regole” da seguire: 1) Una corretta diagnosi, affidandosi, se necessario, a uno specialista in caso di sintomi persistenti 2) La conoscenza degli allergeni e delle proprie allergie in modo tale da ridurne l’esposizione 3) L'utilizzo cosciente delle terapie farmacologica e dell’immunoterapia specifica, mediata dallo specialista 4) Porre attenzione alle fake news molto diffuse su internet e utilizzare sempre fonti attendibili come i bollettini dei pollini o siti con contenuti educativi come semplicementesalute.it e allergicamente.it 5) Godersi l’aria aperta, perché è importante condurre una vita 'normale', senza limitazioni e, con la giusta terapia, è possibile svolgere qualsiasi attività.

"Bisogna tuttavia essere prudenti, evitando i momenti più critici della giornata legati all’innalzamento dei pollini, ovvero in tarda mattinata o nelle prime ore del pomeriggio, quando è raccomandato evitare passeggiate o attività sportive all’aperto", conclude Cecchi.

07 News Adnkronos Salute contro le fake news

Al fine di contribuire alla divulgazione di informazioni certe e verificate in merito al coronavirus per arginare allarmismi ingiustificati e il dilagare di fake news, Adnkronos Salute ha preso la decisione di mettere gratuitamente a disposizione degli operatori digitali le news più rilevanti e la nostra produzione esclusiva e specialistica.

Da anni impegnati quotidianamente per un’informazione di assoluta qualità in un ambito tanto delicato come la sanità e il benessere delle persone, in un momento di difficoltà per tutto il paese, le istituzioni, le imprese e i cittadini, abbiamo valutato di fondamentale importanza la comunicazione di informazioni qualificate sull’emergenza in atto attraverso una operazione volta alla massima diffusione delle notizie realmente più significative per i lettori.

Per ricevere e pubblicare immediatamente le news sarà sufficiente inviare una mail a dsb@adnkronos.com indicando nell’oggetto “Coronavirus News Adnkronos” .

PHARMAMARKET
Dermatite atopica severa, da Ue ok a terapia biologica per bambini

La Commissione europea ha approvato l'anticorpo monoclonale dupilumab nell'Ue per il trattamento della dermatite atopica severa nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni, candidati alla terapia sistemica. Con questa approvazione, dupilumab è la prima e unica terapia biologica approvata per il trattamento di questi piccoli pazienti in Europa e negli Usa. Lo comunica con una nota Sanofi. "Osservare un neonato o un bambino alle prese con le conseguenze debilitanti e fortemente impattanti della dermatite atopica severa è straziante – afferma Korey Capozza, fondatore e direttore esecutivo di Global Parents for Eczema Research (Gper) - Ho potuto constatare personalmente come questa malattia cronica della cute possa sconvolgere la vita di intere famiglie quando non viene controllata. Intervenire con trattamenti efficaci durante l'infanzia e la prima giovinezza può aiutare a gestire il difficile impatto che la malattia ha sui bambini e sulle loro famiglie durante questi anni così formativi".

La dermatite atopica è una patologia infiammatoria cronica della cute, con alla base un processo infiammatorio definito di tipo 2. I pazienti, tra l'85% e il 90% dei casi – spiega la nota - sviluppano prima dei 5 anni di età i primi sintomi che spesso si protraggono fino all'età adulta. I sintomi comprendono prurito intenso, persistente e lesioni cutanee che ricoprono gran parte del corpo, con conseguente secchezza della cute, presenza di screpolature, dolore, arrossamento o scurimento, croste ed essudazione, che possono aumentare il rischio di infezioni cutanee. La dermatite atopica severa può anche avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei bambini piccoli e di chi se ne prende cura. Le opzioni di trattamento in questa fascia d'età sono rappresentate principalmente dai corticosteroidi topici (Tcs), che possono essere associati a rischi per la sicurezza e possono compromettere la crescita, se usati a lungo termine.

“La stragrande maggioranza delle persone affette da dermatite atopica – sottolinea Naimish Patel, responsabile Sviluppo globale, immunologia e infiammazione di Sanofi - inizia a sviluppare i sintomi nei primi anni di vita, quelli più vulnerabili, sintomi che possono continuare per tutta la vita. Con quest'ultima approvazione, dupilumab è il primo farmaco biologico in assoluto per le persone affette da dermatite atopica dall'infanzia all'età adulta. Dato il suo consolidato profilo di sicurezza ed efficacia, dupilumab ha il potenziale per trasformare la prospettiva delle persone di tutte le età affette da dermatite atopica. Restiamo impegnati nella sperimentazione di dupilumab per il trattamento di altre malattie croniche e infiammatorie della pelle”.

“Troppo spesso i genitori e chi si prende cura dei bambini affetti da dermatite atopica severa - rimarca George D. Yancopoulos, presidente e direttore scientifico di Regeneron - sono alla disperata ricerca di nuovi trattamenti per gestire questa malattia cronica. Nello studio pivotale, dupilumab ha ridotto il prurito, il dolore cutaneo, e migliorato la qualità della vita correlata alla salute. Dupilumab è stato prescritto a più di mezzo milione di pazienti in tutto il mondo nelle indicazioni approvate. L'ultima approvazione dell'Ue rende disponibile l'efficacia comprovata e, soprattutto, il profilo di sicurezza a lungo termine di dupilumab per questa popolazione particolarmente vulnerabile".

L'approvazione - prosegue la nota - si basa sui dati di uno studio di Fase 3 che ha valutato dupilumab in associazione a Tcs a bassa potenza o Tcs soli (placebo) in 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica da moderata a severa. A 16 settimane, dupilumab ha migliorato la clearance cutanea, ridotto la gravità complessiva della malattia e il prurito rispetto al placebo, nell'intera popolazione arruolata nello studio. Dupilumab ha anche migliorato la qualità del sonno, il dolore cutaneo e la qualità della vita correlata alla salute rispetto al placebo, considerando sia l’intera popolazione arruolata sia quella con patologia severa. I dati sull'efficacia a lungo termine hanno dimostrato che il beneficio clinico a 16 settimane si è mantenuto fino a 52 settimane.

Gli effetti collaterali più comuni nelle varie indicazioni – dettaglia la nota - includono reazioni al sito di iniezione, congiuntivite, congiuntivite allergica, artralgia, herpes orale ed eosinofilia. I risultati di sicurezza dello studio da 6 mesi a 5 anni sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni già approvate e rimborsate in Italia; nello studio specifico, gli eventi avversi più comunemente osservati (≥5%) con dupilumab rispetto al placebo includevano eosinofilia e congiuntivite. Il profilo di sicurezza a lungo termine fino a 52 settimane è risultato simile a quello osservato a 16 settimane e coerente con quanto osservato nei pazienti con dermatite atopica di età superiore.

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