Malattie rare, per la Sma nuove prospettive di cura con l'ok Aifa ad ampliamento della terapia genica
Già approvata in bimbi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è ora disponibile anche per il tipo 2
Già approvata in bimbi con atrofia muscolare spinale di tipo 1 è ora disponibile anche per il tipo 2
La neuropsichiatra infantile: "Trattati tempestivamente a distanza di 7 anni i bimbi mantengono normali tappe di sviluppo"
"Noi al fianco di Istituzioni, Regioni, società scientifiche e associazioni per consentire ai pazienti eleggibili al trattamento di accedervi in maniera tempestiva"
"Somministrazione one shot, una sola volta nella vita, è una grandissima rivoluzione"
“Novartis è stata ed è al fianco di tutti gli attori dell’ecosistema per garantire la possibilità di effettuare lo screening neonatale, che rappresenta un’opportunità unica per incidere sul futuro della vita di questi piccoli bambini, proprio perché una diagnosi nei primi giorni di vita del bambino permette di diagnosticare” l’atrofia muscolare spinale (Sma) “e di intervenire in una fase precoce, presintomatica, migliorando gli outcome” clinici. Lo afferma Roberta Rondena, Country value & access ...
“Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia”. Così Roberta Rondena, Country value & access head di Novartis, a margine della conferenza stampa con la quale la farmaceutica ha annunciato il via libera di Aifa all...
“Avere la possibilità di ricevere una terapia che ha una somministrazione ‘one shot’, ovvero una sola volta nella vita, rendendo liberi anche dagli accessi ospedalieri ripetuti, è una grandissima rivoluzione e risponde al bisogno sempre presente e ribadito della nostra comunità di ricevere terapie quanto più efficaci e sicure possibili e che possano portare ad un cambiamento radicale del decorso della patologia”. Lo ha detto Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma, a margine della conferenza st...
