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Nuove prospettive per la cura della Sma con ampliamento della terapia genica

Nuove prospettive per la cura della Sma con ampliamento della terapia genica

Malattie rare, Rondena (Novartis):
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Malattie rare, Rondena (Novartis): "Screening neonatale opportunità unica per diagnosi precoce”

“Novartis è stata ed è al fianco di tutti gli attori dell’ecosistema per garantire la possibilità di effettuare lo screening neonatale, che rappresenta un’opportunità unica per incidere sul futuro della vita di questi piccoli bambini, proprio perché una diagnosi nei primi giorni di vita del bambino permette di diagnosticare” l’atrofia muscolare spinale (Sma) “e di intervenire in una fase precoce, presintomatica, migliorando gli outcome” clinici. Lo afferma Roberta Rondena, Country value & access ...

Malattie rare: Rondena (Novartis), ‘Terapia genica affronta causa Sma e ne blocca progressione”
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Malattie rare: Rondena (Novartis), ‘Terapia genica affronta causa Sma e ne blocca progressione”

“Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia”. Così Roberta Rondena, Country value & access head di Novartis, a margine della conferenza stampa con la quale la farmaceutica ha annunciato il via libera di Aifa all...

Malattie rare, Pallara (Famiglie Sma):
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Malattie rare, Pallara (Famiglie Sma): "Somministrazione one-shot terapia genica è rivoluzione”

“Avere la possibilità di ricevere una terapia che ha una somministrazione ‘one shot’, ovvero una sola volta nella vita, rendendo liberi anche dagli accessi ospedalieri ripetuti, è una grandissima rivoluzione e risponde al bisogno sempre presente e ribadito della nostra comunità di ricevere terapie quanto più efficaci e sicure possibili e che possano portare ad un cambiamento radicale del decorso della patologia”. Lo ha detto Anita Pallara, presidente di Famiglie Sma, a margine della conferenza st...



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